한국화이자제약은 경구용 JAK 억제제 리트풀로(Litfulo, 성분명: 리틀레시티닙 토실산염)이24일 식품의약품안전처로부터 중증 원형탈모증(Alopecia Areata, AA) 치료제로 허가를 받았다고 26일 발표했다. 

이번 허가 적응증은 성인 및 12세 이상의 청소년을 대상으로 하는 중증 원형탈모증 치료제로, 청소년 대상 최초이자 유일한 경구용 JAK 억제제다.

원형탈모증은 자가면역질환으로, 모낭에 대한 면역 공격으로 인해 발생하는 탈모 질환이다. 전 세계적으로 약 1억 4천만 명이 이 질환을 앓고 있으며, 한국에서는 약 17만 8천 명의 환자가 등록되어 있다. 중증 원형탈모증의 기존 치료는 주로 코르티코스테로이드에 의존했지만, JAK 억제제는 새로운 치료 옵션을 제시하고 있다.

리트풀로는 2018년 12월부터 2021년 6월까지 진행된 ALLEGRO 연구를 기반으로 허가를 받았다. 임상은 두피 탈모가 50% 이상인 환자 718명을 대상으로 했으며, 리트풀로를 복용한 환자군에서 두피의 80% 이상이 모발로 덮이는 유의미한 치료 효과가 나타났다. 연구 결과에 따르면, 치료군에서 두피 모발 재생률이 23%로 확인된 반면, 위약군에서는 1.6%에 불과했다. 이상반응 발생률은 리트풀로 복용군과 위약군 간 차이가 없었으며, 사망자는 보고되지 않았다.

한국화이자제약 희귀질환사업부의 이지은 전무는 "이번 리트풀로 허가는 중증 원형탈모증으로 고통받는 청소년들에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 중요한 이정표"라며 "앞으로도 국내 환자들의 치료 환경을 개선하기 위해 노력할 것"이라고 밝혔다.

리트풀로는 지난해 6월 미국 FDA로부터 12세 이상 청소년과 성인을 대상으로 중증 원형탈모증 치료제로 승인받았으며, 이번 식약처 허가로 국내에서도 새로운 치료 옵션으로 자리잡을 전망이다.