존슨앤드존슨은 전신 중증 근무력증(gMG) 환자 치료제 니포칼리맙(Nipocalimab)에 대해 FDA 승인신청서를 제출했다.

존슨앤드존슨은 29일 중증 근무력증 환자 대상으로 진행한 Vivacity-MG3 3상(NCT04982291)을 기반으로 글로로벌 규제승인으로 처음으로 FDA에 생물학제제 허가신청서(BAL)제출했다고 발표했다.

3상에서 2주 1회 정맥주사 제제 니포칼리맙과 기존 표준요법(SOC)를 병행한 환자들을 기존치료와 위약을 투약받은 환자와 비교, 효과와 안전성을 평가했다. 그결과  1차 평가지표로 살핀 근무력증 환자의 일상행동에 미치는 증상을 평가하는 MG-ADL (Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living/말하기, 씹기, 호흡 등 8문항 24점 척도) 점수에서 니포칼리맙과 SOC를 병행한 환자들은 4주차에 4.70점 개선됐으며, 이는 위약과 SOC를 투약받은 환자들의 3.25점 개선보다 유의미하게 높았다.

중증 근무력증은 자가면역 질환으로, 신경과 근육 사이의 신호 전달이 방해받아 근육의 약화와 피로를 초래하는 질환이다. 이 질환은 면역 체계가 신경근 접합부의 수용체를 공격하는 자가항체를 생성함으로써 발생한다. 

대부분의 환자는 이러한 아세틸콜린수용체, 근육특이티로신키나아제, 저밀도지단백수용체4 항체 등을 갖고 있으며 이번 임상에서도 이러한 항체형성 환자들이 대거 포함(199명중 153명)돼 진행됐다는 점을 회사는 설명했다.

이어  MG-ADL의 개선을 통해 질병 통제 효과를 입증한 최초이자 유일한 FcRn 차단제이며 gMG에서 FcRn 차단제 중 가장 긴기간의 안전성 및 효능 평가가 진행됐다는 점도 강조했다.

관련해 존슨앤드존슨의 신경과학 글로벌 책임자 빌 마틴 박사는 "만성적이면 평생지속되는 전신 중증 근무력증 환자를에 새로운 치료옵션을 제공하길 기대한다"고 밝혔다.

니포칼리맙은 신생아 Fc수용체(neonatal crystallizable fragment receptor, FcRn)와 결합,  면역글로불린 G(IgG) 항체의 수준을 감소시키는 기전이다.

존슨앤드존슨이 2020년 8월 18일에 모멘타 파마슈티컬스(Momenta Pharmaceuticals)를 약 65억달러에 인수하면서 확보한 약물이다.