일본 오츠카제약은 미국 매사추세츠주 보스턴의 냐나테라퓨틱스(Jnana Therapeutics, 냐나는 산스크리트어로 지식)를 인수하기로 결정했다.

오츠카는 1일 페닐케톤뇨증(PKU) 치료를 위한 경구약물 후보 JNT-517 등을 보유하고 있는 냐나를 8억 달러에 인수하기로 계약을 체결했다고 발표했다. 개발 및 규제 관련 마일스톤으로 3억 2500만 달러를 추가 지불하기로 약속, 최대 거래 규모는 11억 2500만 달러다.

냐나는 자체 케모프로테오믹스 플랫폼인 RAPID를 통해 소분자 제제를 개발 중인 생명공학사로, 가장 개발 속도가 빠른 JNT-517은 소장과 신장에서 아미노산 재흡수를 조정하는 아미노산 수송체 SLC6A19의 활동을 저해하는 알로스테릭 억제제다.

페닐케톤뇨증(PKU)은 페닐알라닌 수산화효소(Phenylalanine hydroxylase, PAH)의 결핍으로 인해 발생하는 상염색체성 유전대사 질환이다. PAH는 페닐알라닌을 티로신으로 전환하는 효소로, 이 효소의 결핍은 체내에서 페닐알라닌의 축적을 초래한다. 과도한 페닐알라닌 축적은 중추신경계에 손상을 주어 경련과 지적 발달장애를 비롯한 여러 신경학적 문제를 일으킨다.

JNT-517는 기존 치료제가 부족한 수산화효소를 보충해 페닐알라닌의 분해를 촉진하는 기전과 달리, 페닐알라닌의 체내 흡수를 줄여 축적을 방지하기 위해 SLC6A19를 억제하도록 고안된 약물이다. 주사 제형의 기존 치료제와 달리 첫 경구 옵션이 될 가능성이 높다고 냐나는 설명하고 있다. 

앞서 냐나는 로슈와 2020년, 2022년 두 차례에 걸쳐 암과 면역 매개 질환 및 신경 질환 치료를 위한 새로운 소분자 의약품 개발을 위한 협업 계약을 체결한 바 있다. 각각 4000만, 5000만 달러의 선불금을 받았으며, 최대 20억 달러의 계약 규모의 거래가 맺어졌다.