FDA는 니만피크병 C형 치료를 적응증으로 승인신청한 아리모클로몰(arimoclomol)관련 임상결과에 의문을 제기했다. 

FDA는 지브라 테라퓨틱스(Zevra Therapeutics)가 승인신청서를 제출한 최초 니만피크병 C형 환자 치료를 위한 아리모클로몰 관련 자문위원회 회의를 2일 개최할 예정인 가운데 브리핑문서를 통해 효능에 대한 우려를 제기하고 추가 임상등의 필요성을 제기했다.

브리핑 문서에서 제기된 문제는 크게 3가지다. 우선 FDA 승인을 받지는 않았으나 한국과 유럽에서 니만피크병 C형 치료제로 승인을 받은 얀센의 자베스카(미글루스타트, Miglustat) 병용군이 많고 아리모클로몰 단독 투약군이 적어, 임상결과만으로 아리모클로몰의 효과를 구분하기 어렵다는 점이다.

두번째는 증상을 평가하는 연하장애, 언어, 운동, 보행, 인지 등 5가지 중 인지 측적의 어려움으로 4가지 측정기준을 통해 위약대비 효과(-1.51점) 통계적 유의성을 확보했으나 1명의 사망환자와 치료중단 환자의 데이터를 합산 추정시 통계적 유의성을 담보하지 못했다고 지적했다.

효과비교를 위해 제시된 비임상데이터의 경우도 일관성에서 가치를 부여하기 어려웠으며 치료기전상 임상적 혜택과 명확히 연결되는 약리학적 바이오마커 데이터가 부족하다는 점도 문제점으로 제기했다. 

이외 전임상의 생존기간 분석에서 자베스카와 아리모클로몰 병용이 위약대비 이점을 제시했으나 자베스카와 아리모클로몰 단독투약에 대해 위약과 비교할 경우 자베스크와 위약군의 차이가 큰 반면 아리모클로몰과 위약군은 유의미한 차이가 관찰되지 않은 점도 우려되는 부분으로 지적됐다. 

이에 불확실성을 해소와 효과의 근거를 추가하기 위해 추가 연구가 필요하다는 입장을 밝히고 자문위원회에 조언을 구하기로 했다.

한편 아리모클로몰은 덴마크의 오피자임이 개발한 약물로 2020년 FDA 승인에 도전했으나 21년 임상데이터 부족을 사유로 완결된응답서신(CRL)를 통해 승인거부 된 바 있다. 이후 지브라라 품목을 인수, 재도전일 진행중이다.

승인결정예정일은 자문위 개최를 사유로 당초 6월 21일에서 3개월 연장돼 9월 21일로 재설정됐다.