네덜란드의 공보험 급여평가기관 ZIN는 고가의 B형 혈우병 유전자치료제 헴제닉스(Hemgenix)의 성과기반 급여약가 분할지불 계약기간을 10년으로 권고했다. 

노바티스의 척추성 근위축증(SMA)유전자 치료제 '졸겐스마'가 한국을 포함 대부분의 국가에서 를 통해 성과기반 5년 지불방식의 급여계약을 체결한 바 있으며 고가의 혈우병 유전자치료제 관련 계약방식이 최장 10년까지 연장이 권고된 것으로 확인됐다.

최근 네덜란드의 의료기술평가(HTA)기관인 국립의료연구소(Zorginstituut Nederland, ZIN)는 베네룩사(Beneluxa) 이니셔티브의 일환으로 벨기에와 함께 진행한 CLS베링의 헴제닉스(Hemgenix, 성분명: 에트라나코제네 데자파르보벡/etranacogene dezaparvovec)에 대해 급여를 권고하는 의료기술평가결과를 공개했다.

권고된 급여방식은 기존 5년 성과기반 지불방식보다 더 연장된 최장 10년간 급여약가를 분할 지불하고 치료성과에 따라 환수하는 방식이 제안됐다. 원샷 고가 의약품의 급여권 집입 방식이 장기 성과기반으로 변화하고 있음을 시사했다.

ZIN에 따르면 헴제닉스가  혈우병 B형 환자에게 기존 치료법과 동등한 효능 이상의 효능을 제시했으며 CLS베링은 기존 치료제의 10년 투약비용보다 저렴하다며 약가를 280만 유로(한화 약 41억원)로 제안했다.  미국의 약가 350만 달러(약 48억원)보다는 약간 낮은 수준이다.

이에 ZIN은 현재의 표준치료법의 약가는 비용효율성에서 과도하게 높게 책정돼 비교대상이 될 수 없다며 최대 약가는 140만에서 180만 유로(한화 약 20~27억원)으로 설정할 것을 권고했다. 

이같은 약가설정으로 비용효용이외 투약직후 3개월간 매주 간기능과 아데노연관바이러스 항체검사, 장기적인 안전성 검사를 위한 비용, 투약전 사전치료 등의 추가 비용 등이 고려됐다.

ZIN의 보고서에 따르면 고가의 유전자치료제가 유럽각국의 급여권 진입에 어려움을 겪고 있는 가운데 CLS베링이 먼저 10년 성과기반 분할 지불방식을 제안하고 ZIN이 이같은 급여지급방식을 권고한 것으로 해석됐다.

헴제닉스는 23년 2월 EU 승인 이후 올해 7월에 유럽에서 첫 투약이 이뤄졌다. 프랑스에서 2명의 환자에 투약됐는데 이는 정식 급여권 진입이 아닌 급여 약가 결정 이전 한시적 급여를 보장하는 혁신 신약 직접 접근권(Direct Access)을 통해 이뤄졌다. 승인 이후 1년 반만에 첫 치료가 진행되는 등 급여권 진입 속도가 더디다.

이외 북유럽 국가 중 덴마크에서 급여권 진입에 성공했으며 가장 최근인 6월 27일 영국에서도 투약 전 승인(Managed Access Agreement) 조건으로 급여 결정됐다.

한편 베네룩사는 유럽내 공동 의약품조달 동맹(네델란드, 벨기에, 룩셈부르크, 오스트리아, 아일랜드)으로 공동의료기술평가를 통해, 급여협상을 진행하는 이니셔티브 중 하나다. 이번 헴제니스 의료기술평가에는 네덜란드와 벨기에가 함께 평가를 진행했다.