일본 오사카의 다케다제약은 스위스 로잔의 AC이뮨(AC Immune SA)과 알츠하이머병 능동 면역치료제 후보물질들에 대한 글로벌 독점적 선택권 행사 및 라이선스 도입이 가능한 제휴를 맺었다고 13일(현지시각) 발표했다. 

양사는 ‘ACI-24.060’을 포함해 독성을 띠는 아밀로이드 베타를 표적으로 하는 AC이뮨의 잠재적 계열 첫 능동 면역치료제(Potential first-in-class active immunotherapy)를 공동 개발 및 발매하기 위해 손을 맞잡았다.

ACI-24.060은 항-아밀로이드 베타 능동 면역치료제 후보물질, 뇌내 플라크 형성과 알츠하이머병 진행을 촉진하는 것으로 알려진 아밀로이드 베타의 독성에 대응해 탄탄한 항체반응을 유도하도록 설계된 능동면역치료제 후보물질이다.

AC-24.060은 뇌 내부에서 플라크를 제거하고, 플라크의 생성을 효율적으로 억제해 알츠하이머병의 진행 속도를 지연시키거나 둔화시킬 수 있을 것으로 기대된다.

ACI-24.060은 치매 전구(前驅) 증상들을 나타내는 단계의 알츠하이머병 환자와 성인 다운증후군 환자를 대상으로 안전성, 내약성, 면역원성. 약물동력학적 영향을 평가하기 위해 피험자 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조 방식의 1b상/2상 ‘ABATE’ 임상을 진행 중이다.

계약에 따라 AC이뮨은 ABATE 임상을 마무리짓는 것을 책임진다. 이후 다케다가 선택권을 행사하면 다케다가 후속 임상개발을 진행하고, 여기에 소요되는 비용까지 부담키로 했다. 아울러 각국에서 허가를 취득하기 위한 활동과 글로벌 시장 판매까지 도맡기로 했다.

그 대가로 AC이뮨은 1억달러의 선불계약금과 함께 선택권 행사료, 추후 개발, 발매, 매출실적 관련 성과금 등으로 최대 21억달러를 지급받을 수 있게 됐다. 또 발매 이후 매출액 단계별 두자릿수 단위(%)의 로열티를 지급받는다.

AC이뮨의 안드레아 파이퍼(Andrea Pfeifer) 대표는 “능동 면역치료제 분야의 개척자적인 기업으로서 우리는 알츠하이머병 치료 패러다임을 변경시킬 수 있고, 환자뿐 아니라 넓게는 커뮤니티 전체가 직면하고 있는 다면적인 부담에 대응할 수 있도록 해 줄 혁신적인 방법을 개발하는 데 노력해왔다”며 “3상 단계로 빠르게 진행할 수 있도록 도움을 줄 수 있는 다케다와 제휴함으로써 ACI-24.060의 잠재력이 최고로 현실화될 수 있을 것으로 믿는다”고 말했다.

이어 “이번 합의에 힘입어 알츠하이머병 치료제의 3상 진행에 필요한 포괄적인 유형의 글로벌 프로그램을 진행할 역량을 검증받은 메이저 제약사(다케다)의 개발 전문성, 전략적 비전, 자금력을 등에 업을 수 있게 됐다”며 “임상 1b상/2상 시험을 종결짓는 데 집중하고, 아직 초기단계의 파이프라인에 대한 자금 수혈을 늘려 이 같은 성공이 재현될 수 있도록 하는 데 가속하겠다”고 다짐했다. 

다케다의 사라 셰이크(Sarah Sheikh) 신경의학 치료제 부문 대표 겸 글로벌 개발 담당대표는 “알츠하이머병을 포함한 가장 파괴적인 질병들 가운데 일부를 억제하는 데 다케다는 집중하고 있다”면서 “환자에게 차별화된 효능과 안전성, 간편한 투약 등의 이점들을 제공해 줄 수 있을 것으로 기대되는, 새로운 기술을 이용한 획기적인 치료방법을 보유한 AC이뮨과 손잡게 돼 흥분된다”고 밝혔다. 그는 “AC이뮨이 능동 면역치료제 방법론 분야에서 보유하고 있는 심도 깊은 전문성과 다케다의 신경의학 신약개발‧발매 노하우와 결합되면서 알츠하이머병 커뮤니티에 실질적인 영향력을 행사할 수 있는 절호의 기회를 누리게 될 것”이라고 강조했다.