일본 시오노기제약은 미국 캘리포니아주 남샌프란시스코의 메이즈테라퓨틱스(Maze Therapeutics)와 희귀질환 폼페병에 대한 경구용 치료제인  ‘MZE001’에 대한 전세계 권리를 넘겨받는 계약을 체결했다고 10일(일본 현지시각) 발표했다.

앞서 메이즈는 지난해 5월 1일, 사노피와 MZE001에 대한 라이선스 계약을 체결한 적이 있다. 하지만 미국 연방거래위원회(FTC)가 작년 12월 13일, 다른 폼페병 치료제(넥스비아자임 및 루미자임)를 보유하고 있는 사노피의 시장 독점 가능성에 대한 우려를 제기하고 계약 해지를 촉구함에 따라 사노피와의 라이선스 계약은 취소됐다. 이에 메이즈는 시오노기와 손을 잡기로 했다.

시오노기는 메이즈와의 라이선스 계약을 통해 MZE001과 관련 프로그램 및 지적재산권에 대한 독점적인 전 세계 권리를 획득하게 된다.

이를 위해 시오노기는 메이즈에게 선불로 1억5000만달러를 지급할 예정이다. 메이즈는 향후 시오노기로부터 개발, 인허가, 판매실적에 따른 마일스톤과 향후 순매출에 따른 단계별 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.

폼페병은 산성 알파 글루코시다제(GAA)를 코딩하는 유전자의 돌연변이로 인해 골격근육, 호흡근육, 심장근육에 글리코겐이 축적돼 점진적인 쇠약과 호흡 저하를 초래할 수 있는 희귀 유전질환이다.

MZE001은 경구용 글리코겐 합성효소 1(glycogen synthase 1, GYS1) 저해제의 일종으로 GYS1 효소를 특이적으로 억제해 근육 내 글리코겐 농도를 감소시킨다. 폼페병을 유발하는 글리코겐의 축적을 제한하는 기전을 가졌다. 메이즈의 1상 연구 결과에 따르면 MZE001은 폼페병 치료를 위한 최초의 경구용 치료제가 될 잠재력이 있는 것으로 나타났다.

향후 MZE001은 폼페병 환자 치료 개선을 위해 현재 표준치료제인 효소대체요법(ERT)과 병용하는 추가요법 및 단독요법으로 사용될 가능성이 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 2022년에 MZE001을 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

메이즈의 제이슨 콜로마(Jason Coloma) CEO는 “시오노기는 이 치료제가 환자에게 미칠 잠재력과 미충족 의료 수요를 해결할 수 있다는 점을 이해하고 MZE001의 개발과 상업화에 전념하고 있다”며 “시오노기는 전 세계 환자를 위해 혁신적인 의약품을 개발하고 제공한 실적을 갖고 있다. 우리는 시오노기가 생명을 위협하는 이 질환을 앓는 환자들에게 최대한 빨리 치료제를 제공할 수 있도록 임상시험을 통해 MZE001을 계속 발전시키는 데 적합한 파트너라고 확신한다”고 강조했다.

시오노기의 테시로기 이사오(Isao Teshirogi) CEO는 “이번 계약은 시오노기에게 전략적으로 매우 적합하다. 미충족 의료 수요를 해결하고 회사 중기 사업 계획의 중점 분야에서 빠르게 확장 중인 파이프라인을 보완하는 혁신의약품을 개발하기 위한 노력을 의미 있게 진전시키는데 도움이 될 것”이라고 밝혔다. 이어 “MZE001에 관한 과학은 차별화되고 유망하다. 이 화합물을 단독요법 및 효소대체요법에 대한 추가요법으로 개발할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.