브리스톨마이어스스큅(BMS)과 미국 매사추세츠주 캠브리지에 소재한 생명공학기업 2세븐티바이오(2seventy bio, 나스닥 TSVT)는 BCMA 표적 다발성골수종 세포 기반 유전자 치료제인 ‘아베크마’(Abecma: 성분명 이데캅타진 비클류셀, idecabtagene vicleucel, 코드명 bb2121, 별칭 이데셀, ide-cel)이 지난 4일 미국 식품의약품국(FDA)으로부터 적응증을 추가 승인받았다. 

기존 5차 치료제에서 이번에 3차 치료제로 승격됐다. 2세븐티바이오는 2021년 11월 블루버드바이오(Bluebird bio)에서 분리돼 독립 상장을 마친 자매회사다. 종양학 분야는 2세븐티바이오가, 나머지 순수 유전질환은 블루버드바이오가 전담한다.

아베크마는 2021년 3월 26일에 면역조절제(immunomodulatory) 1종, 단백질분해효소 저해제(proteasome inhibitor) 1종, 항-CD38 단일클론항체(anti-CD38 monoclonal antibody)를 포함해 최소 네 차례에 걸쳐 다른 유형의 치료제들을 사용했지만 치료반응을 보이지 않거나 재발된 성인 다발성골수종 치료제로 처음 FDA 허가를 받았다.

이번 추가 승인은 면역조절제, 단백질 분해효소 저해제, 항-CD38 항체 등을 사용해 2회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 다발성골수종 치료다.

이번 추가 승인은 라벨 공개, 글로벌, 피험자 무작위 배정, 표준요법과의 대조 방식으로 진행된 3상 ‘KarMMa-3’에서 도출된 결과를 근거로 이뤄졌다.

임상 결과 아베크마는 1차 평가지표인 무진행생존기간(PFS) 중앙값이 13.3개월로 표준요법의 4.4개월 대비 임상적으로 유의미하고 통계적으로 유의하게 3배 이상 개선시킨 것으로 나타났다. 또 질병 진행 또는 사망 위험을 51% 감소시킨 것으로 분석됐다.

아베크마로 치료받은 환자의 71%가 객관적치료반응을 보였고, 39%가 완전관해 또는 엄격한(stringent) 완전관해에 도달했다. 이에 비해 표준요법군의 객관적반응률은 42%였고 완전관해 또는 엄격한 완전관해에 도달한 환자 비율은 5%였다.

아베크마는 잘 확립되고 일관된 안전성 프로파일을 나타냈고 아베크마 치료 후 보고된 사이토카인방출증후군(CRS) 및 신경독성은 대부분 저등급이었다.

아베크마’는 3억~5억1000만 키메라 항원 수용체(CAR) 양성 T세포들로 구성된 새로운 권고용량을 1회 주입하는 방법으로 환자들에게 투여된다.

BMS의 브라이언 캠벨(Bryan Campbell) 부회장 겸 세포치료제 영업담당 대표는 “재발성 또는 불응성 다발성골수종에서 아베크마가 표준요법제의 3배에 달하는 무진행생존기간 유익성을 갖고 있음이 입증됐다”며 “치료 과정에서 좀 더 이른 단계에 세포 치료제를 환자들에게 공급할 수 있게 됐다”고 강조했다. 이어 “BMS는 변함없이 잠재적으로 변혈적인 치료제들을 공급하기 위한 혁신과 세포치료제 연구 발전을 추구할 것”이라고 덧붙였다.

2세븐티바이오의 칩 베어드(Chip Baird) 대표는 “이번 승인은 환자뿐만 아니라 아베크마와 2세븐티바이오를 위한 중요한 이정표”라며 “다발성골수종 환자의 치료효과가 개선되도록 노력해날 것”이라고 다짐했다.