미국 매사추세츠주 월섬(Waltham)의 항암제 개발 전문기업 신댁스파마슈티컬스(Syndax Pharmaceuticals, 나스닥 SNDS)는 계열 최초 메닌(menin) 저해제 레부메닙(revumenib)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘우선심사’ 대상으로 지정됐다고 26일(현지시각) 발표했다. 

레부메닙은 소아 및 성인 재발성 또는 불응성 KMT2A 유전자 재배열(KMT2A-rearranged, KMT2Ar) 급성 백혈병 치료제로 신약승인신청이 이뤄진 저분자 선택적 억제제다.

FDA는 레부메닙의 신약승인 신청을 ‘항암제 실시간 심사’(RTOR) 프로그램 적용 대상으로 지정했으며 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 오는 9월 26일까지 승인 여부를 결정하게 된다.

레부메닙의 신약승인 신청은 소아 및 성인 KMT2A 유전자 재배열 급성골수성백혈병(AML) 및 급성림프구성백혈병(ALL) 환자들을 대상으로 한 1/2상 ‘AUGMENT-101’ 임상시험에서 확보된 긍정적인 자료를 근거로 이뤄졌다.

임상 중간분석 결과 KMT2A 유전자 재배열 급성 백혈병 환자 가운데 효능을 평가할 만한 57명의 피험자 중 완전관해(CR) 또는 부분 혈액학적 회복(partial hematological recovery)을 동반한 완전관해(CRh)에 도달한 비율이 23%(17명)에 달해 1차 평가지표가 충족됐다.

CR/CRh 달성 환자 중 70%(12명)이 미세잔존질환(minimal residual disease, MRD) 음성으로 평가됐다.

또 63%(57명 중 36명)가 객관적반응에 도달했고, 이들 중 39%(36명 중 14명)가 조혈모세포이식수술(HSCT)을 받은 것으로 나타났다. 또 조혈모세포이식 환자의 50%(14명 중 7명)은 자료 컷오프 시점에서 이식수술 후 유지요법제로 레부메닙의 투여를 재개했던 것으로 나타났다.

신댁스파마슈티컬스의 마이클 메츠거(Michael A. Metzger) 대표는 “레부메닙의 우선심사 지정은 올해 안에 계열 최초‧최고의 의약품 2개를 발매한다는 계획 아래 상용화 단계의 항암제 전문 선도기업으로 변신하려는 신댁스에게 상당한 의미를 가진 이정표”라며 “우선심사 대상으로 지정된 2가지 신약후보를 보유하게 된 만큼 지속적인 성장을 가능케 할 영업조직을 꾸리고 준비에 전력을 다하고 있다”고 말했다.

신댁스의 또 하나의 우선심사 대상 지정 신약후보는 콜로니자극인자(colony stimulating factor 1, CSF-1) 수용체를 차단하는 단일클론항체인 악사틸리맙(axatilimab)으로서, 이식편대숙주질환(graft-versus-host disease, GVHD) 및 특발성폐섬유증(idiopathic pulmonary fibrosis, IPF)를 목표 적응증으로 삼고 있다.