애브비는 난소암 치료제 ‘엘라히어’(Elahere: 미르베툭시맙 소라브탄신, mirvetuximab soravtansine-gynx, 개발코드명 IMGN853)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 정식승인을 취득했다고 22일(현지시각) 발표했다. 

엘라히어는 앞서 1~3회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 성인 엽산 수용체 알파(FRα) 양성, 백금착제 저항성, 상피세포 난소암 또는 난관암(나팔관암) 또는 원발성 복막암 치료제로 2022년 11월 14일 FDA로부터 ‘가속승인’을 획득한 바 있다. 당시 엘라히어를 허가받은 미국 매사추세츠주 월섬(Waltham)의 항체-약물 결합체(ADC) 항암제 개발 전문기업 이뮤노젠(ImmunoGen 나스닥 IMGN)은 2023년 11월 30일, 애브비에 101억달러에 인수됐다.

엘라히어의 적응증은 종양이 후기를 나타내거나, 수술을 받았거나, 백금착제 항암화학요법제를 사용한 치료를 받은 난소암 환자에서 많이 나타나고 있다. 만약 엘라히어에도 약제 저항성을 가질 경우 다른 치료대안이 필요하게 된다.

이로써 엘라히어는 애브비가 이뮤노젠을 인수한 이후 처음으로 허가를 취득한 고형암 치료제로 됐다.

엘라히어의 정식승인은 확증시험인 3상 ‘MIRASOL’ 임상시험에서 도출된 자료를 근거로 이뤄졌다. 이 임상은 종양이 엽산 수용체 알파(FRα)를 높은 수치로 나타내는 백금착제 항암제 저항성 난소암 환자들을 대상으로 엘라히어 또는 연구자들이 선택한(investigator's choice, IC) 항암화학요법제를 투여해 치료결과를 비교했다.

MIRASOL 임상의 피험자들은 앞서 주 1회 파클리탁셀, 페길화 리포좀화된 (pegylated liposomal) 독소루비신 또는 토포테칸 등을 단독 투여해 최대 3회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 환자들이었다.

1차 평가지표는 임상연구자가 산정한 무진행 생존기간(PFS)이었다. 핵심 2차 평가지표는 객관적반응률(ORR)과 전체생존기간(OS)이었다. 임상 결과 엘라히어 투여군은 IC 투여 대조군에 비해 사망할 위험이 33% 낮게 나타났다. 또 종양 재발 가능성은 대조군 대비 35% 더 감소했다.

애브비의 루팔 타카르(Roopal Thakkar) 글로벌 최고의학책임자는 “FDA가 적격한 난소암 환자들을 위한 치료제로 엘라히어를 정식승인한 것은 다년간에 걸쳐 이뮤노젠 팀이 진행한 노력에 귀결점을 찍은 것”이라며 “미국에서 이처럼 난치성 악성종양 치료제로 허가를 취득한 최초이자 유일한 ADC가 엘라히어”라고 말했다.

MIRASOL 임상을 총괄한 미국 오클라호마대 스티븐슨 암센터의 캐슬린 무어( Kathleen Moore) 부소장은 “백금착제 항암제 저항성을 나타낸 난소암 환자에서 통계적으로 유의할 만한 전체생존기간 유익성을 입증해 보인 첫 번째 치료제인 엘라히어가 엽산 수용체 알파 양성 종양 환자들을 위한 새롭고 효과적인 치료대안으로 제공될 것”이라며 “그동안 난치성 난소암 환자들은 치료대안 선택의 폭이 매우 제한적이었지만 엘라히어가 변화를 일으킬 것”이라고 강조했다.