미국 델라웨어주 윌밍튼(WILMINGTON) 소재 제약기업인 인사이트코퍼레이션(Incyte Corporation 나스닥 INCY)은 항 집락형성 촉진인자-1 수용체(colony stimulating factor-1 receptor, CSF-1R) 항체 악사틸리맙(axatilimab)의 생물학적제제승인신청(BLA)이 미국 식품의약국(FDA)에 접수돼 우선심사 대상으로 지정됐다고 27일(현지시각) 발표했다. 

악사틸리맙은 최소 2가지 전신요법제로 치료했지만 실패한 이후 단계의 만성 이식편대숙주병(chronic graft-versus-host disease, cGVHD)을 치료하는 용도로 승인신청이 이뤄졌다. 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 8월 28일까지 승인 여부를 결정하게 된다.

악사틸리맙의 승인신청서는 2상 ‘AGAVE0291’ 임상시험에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 제출됐다. 이 연구결과는 지난해 12월 9~12일 미국 캘리포니아주 샌디에이고에서 열렸던 제65차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 발표됐다.

임상 결과 악사틸리맙 투여군은 임상적으로 유의미한 결과가 보였고 대체적으로 양호한 내약성과 관리 가능한 안전성을 나타냈다.

악사틸리맙은 인사이트코퍼레이션은 2021년 9월 27일, 매사추세츠주 월섬(Waltham) 소재 항암제 개발 전문기업 신댁스파마슈티컬스社(Syndax Pharmaceuticals, 나스닥 SNDX)에 6억3700만달러(선불계약금 1억5200만달러, 주식 매입 3500만달러, 마일스톤 최대 4억5000만달러)를 지급하고 들여온 파이프라인이다.

만성 GVHD에서는 사노피가 2021년 9월 8일, 미국 뉴욕의 카드몬홀딩스(Kadmon Holdings)를 19억달러에 인수해 같은 해 7월 16일 만성 GVHD 치료제로 승인받은 ‘레주록’(Rezurock 성분명 벨루모수딜 belumosudil, 옛 belumodsil, 개발코드명 KD025)을 확보하는 등 경쟁이 치열하다.

레주록은 염증성 반응과 섬유화 과정을 조율하는 신호전달 경로의 하나로 알려진 Rho 연관 코일드 코일 인산화효소(Rho-associated coiled-coil kinase 2, ROCK2) 억제제 소분자물질로서 이 기전으로는 FDA 허가를 최초로 획득했다.

이밖에 인사이트의 JAK억제제 ‘자카비정’(Jakafi 성분명 룩소리티닙 ruxolitinib)과 존슨앤드존슨 및 애브비의 BTK억제제 ‘임브루비카캡슐’(Imbruvica 성분명 이브루티닙 ibrutinib) 등이 cGVHD 치료제로 포진해 있다.

인사이트코퍼레이션의 에르베 오프노(Hervé Hoppenot) 대표는 “cGVHD 치료제 개발이 최근 진전을 이뤘음에도 불구하고 여전히 앞서 치료를 진행한 후에도 증상이 진행된 환자들에게 큰 미충족 의료수요가 존재한다”며 “악사틸리맙의 새로운 작용기전이 이처럼 파괴적인 질병으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 차별화된 치료대안으로 도움을 줄 것”이라고 말했다. 이어 “제휴사인 신댁스파마슈티컬스와 함께 FDA의 심사가 진행되는 동안 긴밀히 협력하겠다”고 덧붙였다.