네덜란드·벨기에를 거점으로 두고 있는 항암제 및 자가면역질환 치료제 개발 전문 제약사인 아르젠엑스(Argenx, 나스닥 ARGX)의 희귀질환 치료제인 ‘비브가르트 하이트룰로’(Vyvgart Hytrulo, 성분명 에프가티지모드알파 및 히알루로니다제, efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc)가 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy, CIDP) 치료제로 우선심사 대상에 선정됐다. 

아르젠엑스는 미국 식품의약국(FDA)이 비브가르트(또는 바이브가트)의 CIDP 치료에 대한 추가 생물학적제제 허가신청(sBLA)을 접수했다고 20일(현지시각) 발표했다.

FDA는 아르젠엑스가 우선심사 바우처를 사용했기 때문에 처방의약품생산자수수료법(PDUFA)에 따른 심사기한을 오는 6월 21일로 앞당겨졌다고 설명했다.

미국에서 비브가르트 하이트룰로는 작년 6월 20일에 성인 전신성 중증 근무력증(Generalized Myasthenia Gravis, gMG)의 피하주사제로 승인된 바 있다.

CIDP는 말초신경계에 발생하는 희귀하고 심각한 자가면역질환이다. 병태생리가 확정되지 않았지만 면역글로불린G(IgG) 항체가 말초신경 손상에 중요한 역할을 한다는 증거가 늘고 있다.

이 질환이 있는 환자는 피로, 근육 약화, 팔다리 감각 상실 등을 경험하며 시간이 지남에 따라 증상이 악화되거나 일시적으로 나타났다 사라질 수 있다. 치료하지 않을 경우 환자의 3분의 1은 휠체어를 필요로 하게 된다.

이번 적응증 추가 신청은 성인 CIDP 환자를 대상으로 피하주사하는 비브가르트 하이트룰로의 안전성과 유효성을 평가한 ADHERE 임상시험 데이터를 기반으로 이뤄졌다. ADHERE는 CIDP와 관련해 진행된 역대 최대 규모의 임상시험이다.

비브가르트 하이트룰로는 1차 평가지표를 충족했고 위약 대비 질병 재발 위험을 61% 감소시킨 것으로 나타났다. 임상시험의 개방표지 Stage A에서 환자의 67%는 비브가르트 하이트룰로 치료 후 임상적 개선을 보였다.

이러한 임상 결과는 신생 Fc 수용체(neonatal Fc receptor, FcRn) 차단제인 비브가르트 하이트룰로의 작용 기전을 고려할 때 IgG 자가항체가 CIDP의 기저 메커니즘에서 중요한 역할을 한다는 것을 보여준다.

임상시험에서 비브가르트 하이트룰로는 양호한 내약성과 안전성을 보여줬다. ADHERE 임상연구 완료 후 적격 환자의 99%(228명 중 226명)는 개방표지 연장 연구에 계속 참가했다.

아르젠엑스의 뤼크 트루옌(Luc Truyen) 최고의학책임자는 “이번 우선심사 지정은 비브가르트 하이트룰로의 획기적인 혁신을 CIDP 환자에게 제공하는 데 한 걸음 더 다가서게 했다”며 “CIDP는 아직 잘 이해되지 않고 환자를 위한 혁신이 불충분한 자가면역질환의 하나로, CIDP 환자들이 새로운 치료 옵션을 오랫동안 기다려 왔다는 점을 고려해 우선심사 바우처를 사용해 심사기한을 단축했다”고 설명했다. 이어 “FDA의 sBLA 접수는 희귀 자가면역질환에 대한 새로운 치료제를 제공하기 위해 노력하는 중요한 이정표이며 이 파괴적인 질병으로 인해 삶에 큰 영향을 받은 사람을 위한 상당한 진전”이라고 강조했다.