독일 바이엘은 계열사인 아스클레피오스바이오파마슈티컬( Asclepios Biopharmaceutical, 일명 AskBio)은 지난 11일(현지시각) 울혈성 심부전 치료를 위한 AB-1002(NAN-101)의 2상 ‘GenePHIT’ 임상시험을 미국과 유럽에서 개시한다고 발표했다.

AB-1002는 심부전 발병에 중요한 역할을 하는 단백질 포스파타아제 1(protein phosphatase 1, PP1)의 생성을 억제하는 인자 1(I-1c)을 아데노 연관 바이러스 벡터(AAV)에 실어 체내에서 활성화시킴으로써 심부전을 개선하는 유전자 치료제다.

울혈성 심부전 동물모델에서 단백질 포스파타아제 억제인자 1(inhibitor protein, I-1c)의 존재는 심장 기능을 개선시키는 것으로 관찰됐다.

GenePHIT는 최소 4주 동안 의학적으로 안정되고 뉴욕심장학회(NYHA) Class III 심부전으로 분류된 비-허혈성 심근병증 성인 환자를 대상으로 AB-1002 관상동맥 내 1회 주입의 안전성 및 유효성을 평가하는 적응형, 이중맹검, 위약대조, 피험자 무작위 배정, 다의료기관 시행 방식의 임상시험이다.

애스크바이오는 AB-1002 관련 2상이 미충족 의료수요가 높은 울혈성 심부전 환자를 위한 새로운 유전자 치료제 개발에 중요한 이정표라고 강조했다.

이 임상시험에는 좌심실 박출률이 15~35%이고, 가이드라인에서 권장되는 치료에도 불구하고 심부전 증상이 지속되는 성인 환자 90~150명이 참가할 예정이다.

이 임상의 1차 유효성 평가지표는 52주차에 임상적으로 의미 있는 여러 평가의 수정된 승률이다. 이 임상시험에는 52주 안전성 및 일차 유효성 평가와 함께 4년의 장기 추적관찰 기간이 포함되며 현재 참가자 모집이 진행 중이다.

앞서 애스크바이오는 2023년 11월에 AB-1002의 첫 인체 대상 1상 시험에서 나온 예비 데이터를 공개했다. AB-1002 단회 투여는 주요 유효성 지표에 걸쳐 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다.

AB-1002는 애스크바이오가 독립적으로 운영하는 자회사인 바이럴젠벡터코어(Viralgen Vector Core)가 제조한다.

애스크바이오의 공동 설립자 겸 최고과학책임자인 주드 사물스키(R. Jude Samulski) 박사는 “2상이 세계에서 가장 파괴적인 질환 중 하나에 대한 치료제로서 AB-1002의 잠재력을 확인하는 계기가 될 것”이라며 “이 중요한 심장 유전자 치료제에 대해 더 많은 것을 배울 수 있길 기대한다”고 밝혔다.

바이엘은 애스크바이오를 2020년 10월에 최대 40억달러(현금 20억달러, 마일스톤 최대 20억달러)에 인수했다. 애스크바이오는 바이엘 산하에서 독립적으로 운영되며 현재 울혈성 심부전 외에도 폼페병, 다계통위축, 파킨슨병, 지대형 근이영양증(Limb Girdle Muscular Dystrophy, GLMD) 등에 대한 유전자 치료제 임상시험을 진행 중이다. 애스크바이오는 미국 노스캐롤라이나주 리서치트라이앵글파크(Research Triangle Park)에 있다. 

(다음 내용은 추후 추가된 것임)  ‘AB-1002은 2024년 4월 18일, 2상 ‘GenePHIT’ 임상시험의 긍정적인 예비 효과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정됐다.