덴마크 코펜하겐에 본사를 둔 혁신 바이오기업 아센디스파마(Ascendis Pharma, 나스닥 ASND)는 개발한 성인 부갑상선 기능저하증 치료용 대체요법제 ‘요비패스’(Yorvipath 성분명 팔로페그테리파라타이드, palopegteriparatide)가 유럽연합(EU) 집행위원회로부터 승인받았다고 20일(현지시각) 발표했다.

요비패스는 1일 1회 투여하는 부갑상선호르몬(PTH 1-34)의 전구약물(prodrug)이다. 앞서 아센디스파마는 ‘트랜스콘 PTH’(TransCon PTH)라는 이름으로 미국 식품의약국(FDA)에 신약승인신청을 냈지만, 지난 5월 1일 반려받은 바 있다. 아센디스파마는 신약승인신청서를 지난 15일, FDA에 재제출했다. 이밖에 일본 등 세계 각국에서 승인 심사를 받고 있다.

EU 승인에 앞서 지난 9월 14일 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 요비패스의 승인을 권고하는 긍정적인 심사결과를 내놓은 바 있다.

아센디스파마는 이번 EU 승인에 따라 내년 1월 요비패스를 EU 회원국인 독일에서 첫 발매할 계획이다.

부갑상선 기능저하증(Hypoparathyroidism)은 체내 칼슘/인산 균형의 주요 조절자인 PTH 수치가 부족하여 발생하는 내분비질환이다. 뼈와 신장에 직접적으로, 장에 간접적으로 영향을 미친다. 2022년 유럽 내분비학회는 수술 후 6개월 이상 지속되는 부갑상선 기능저하증은 만성으로 간주하기로 합의했다.

부갑상선기능저하증 환자는 신경근 과민성, 신장 합병증, 골격외 석회화, 인지 장애 등 심각하고 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 다양한 단기 및 장기 합병증을 경험할 수 있다. 수술 후 부갑상선 기능저하증이 대부분(78%)을 차지하며, 자가면역질환, 가족성질환, 특발성원인을 포함한 다양한 원인이 있다.

부갑상선호르몬(PTH)은 뼈에서 칼슘을 흡수하고, 신장에서 칼슘 배출을 억제하여 혈중 칼슘 농도를 일정하게 조절한다. 또 신장에서 인(P)과 중탄산이온의 재흡수를 억제하고, 비타민D 생산을 증가시켜 장을 통한 칼슘 흡수를 촉진시킨다. 따라서 요비패스 투여 후에는 숙련된 의사의 면밀한 모니터링이 뒤따라야 한다.

독일 드레스덴공대의 로렌츠 호프바우어(Lorenz C. Hofbauer) 노인의학‧내분비학 교수는 “만성 부갑상선 기능저하증을 앓고 있는 환자들은 건강과 삶의 질에서 심각한 문제에 직면하고 있다”며 “환자들은 부갑상선 기능저하증의 기저 원인을 치료하기 위해 경구용 칼슘제와 활성 비타민D 등 기존 치료제들의 한계와 위험성을 뛰어넘는 새로운 치료대안이 필요하다”고 말했다.

아센디스파마의 얀 미켈센(Jan Mikkelsen) 대표는 “환자들의 수요 충족과 우리의 결정을 성취하기 위한 과학에 초점을 맞추고 있는 우리가 8년 만에 EU에서 두 번째로 허가받은 요비패스가 내년 1월 독일에서 발매를 시작할 수 있도록 준비하고 있다”며 “환자와 의사들이 새로운 치료대안을 시급하게 요구하고 있음을 인지하고 있는 만큼 우리는 요비패스가 빠른 시일 내에 폭넓게 사용될 수 있도 지속적으로 노력하겠다”고 말했다.

아센디스파마는 주 1회 투여 소아 성장호르몬결핍증(GHD) 치료제 ‘스카이트로파’(Skytrofa, lonapegsomatropin-tcgd)를 2021년 8월 25일에 FDA로부터 승인받았다.