프랑스 제약사 피에르파브르래버러토리스(Pierre Fabre Laboratories)는 미국 캘리포니아주 남샌프란시스코 소재 아타라바이오테라퓨틱스(Atara Biotherapeutics, 나스닥 ATRA)과의 파트너십을 확대해 ‘엡발로’(Ebvallo 성분명 타벨레클류셀 tabelecleucel, 일명 탭셀(Tab-cel), 개발코드명 ATA129, EBV-CTLs)의 미국 등 유럽 외 지역의 개발권도 획득했다고 3일(현지시각) 발표했다. 

엡발로는 유럽에서 이전에 최소 한 가지 이상의 요법을 받은 2세 이상의 성인 및 소아 환자에서 재발성 또는 불응성 엡스타인-바 바이러스 양성, 이식 후 림프증식성질환(Epstein‑Barr virus positive post‑transplant lymphoproliferative disease, EBV+ PTLD) 치료를 위한 단독요법으로 2022년 12월에 유럽의약품청(EMA) 허가를 받았다. 승인 권고는 2022년 10월 14일에 나왔다.

EBV+ PTLD는 장기이식 또는 골수이식 후 환자의 T세포 면역반응이 손상됐을 때 발생하는 치명적일 수 있는 희귀 급성 혈액암이다.

엡발로는 이식 후 인간적합성항원(HLA) 때문에 면역체계가 이식편을 공격하지 못하는 틈을 노려 증식한 EBV에 의한 감염을 표적해 제거할 수 있도록 설계된 EBV 특이적 T세포 면역치료제다. 동종 T세포 치료제로서 환자 본인의 면역세포를 활용하는 자가 유래 T세포 치료제와 달리 기증자 세포를 활용해 미리 생산되는 기성품(off-the-shelf) 치료제다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 리툭시맙 불응성 EBV+ PTLD 관련 혁신치료제 및 희귀의약품 지정을 받았다. 또 EMA로부터는 우선심사 대상(PRIME)으로 지정됐다.

피에르파브르래버러토리스는 2021년 10월에 유럽. 중동, 아프리카, 특정 신흥시장에서 엡발로에 관한 권리를 아타라로부터 획득했다. 이번 파트너십 확대로 미국, 캐나다와 그 외 모든 전세계 국가에서도 엡발로 상용화 권리를 갖게 됐다.

아타라는 향후 피에르파브르로부터 최대 6억4000만달러의 마일스톤과 순매출액 대비 두 자릿수 % 로열티를 받을 수 있다. 피에르파브르는 미국에서 생물학적제제허가신청(BLA) 승인 이전까지의 엡발로 글로벌 개발 비용을 아타라에게 지급하고, 엡발로 재고를 구매하기로 합의했다.

엡발로에 관한 모든 생산, 임상, 인허가 작업은 BLA 승인 이전에 아타라에서 피에르파브르로 이양될 예정이다. 아타라는 내년 2분기에 미국 식품의약국(FDA)에 BLA를 제출할 계획이다.

피에르파브르는 이번 전략적 라이선스 권리 인수를 통해 종양학 분야에서 미국 내 발판을 마련할 수 있게 됐다고 설명했다. 이 회사 에릭 뒤쿠르노(Eric DUCOURNAU) CEO는 “유럽에서 엡발로 판매 허가를 받은 후 1년이 채 되지 않아 독일에서 환자들이 치료를 받았고 다른 유럽 국가에서는 조기 접근 프로그램을 통해 환자들이 치료 혜택을 받았다”고 말했다. 이어 “앞으로 몇 달 안에 FDA 이정표를 위한 진전을 이루고 EBV+ PTLD 진단을 받은 미국 환자들이 이 새로운 치료제에 접근할 수 있길 바란다”고 밝혔다.