아스트라제네카 희귀질환 사업부 알렉시온은 미국 캘리포니아주 남샌프란시스코의 인공지능(AI) 신약개발사 버지지노믹스(Verge Genomics)와 희귀 신경퇴행성질환 및 신경근육질환 치료제를 공동 개발하기 위해 4년간 협력키로 했다고 8일(현지시각) 발표했다. 

이번 협약은 버지가 2021년에 릴리와 맺은 신약개발 협력에 이어 두 번째로 맺은 글로벌 제약사와의 계약이다. 앞서 버지는 릴리 외에 미국 머크(MSD) 등으로부터 투자를 받았다.

버지는 계약에 따라 예측도가 높은 인체 조직 데이터세트 및 머신러닝을 결합한 풀스택(full-stack) 플랫폼인 ‘CONVERGE’를 활용해 임상 성공 가능성이 높은 새로운 표적을 찾을 계획이다.

버지의 신약 발굴 플랫폼은 세포나 동물 모델에서 시작하는 대신 인체 조직에서 유래한 유전체 데이터세트 라이브러리를 기반으로 한다. 이는 첨단 인간중심 생물학 플랫폼과 결합돼 임상 후보물질에 대한 새로운 데이터 통찰을 빠르게 발전시킬 수 있다.

버지는 이러한 접근법이 근위축성측삭경화증(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)에 대한 자체 프로그램을 성공적으로 진행하면서 검증됐다며 이를 사용해 새로운 치료 표적을 찾을 것이라고 설명했다.

알렉시온은 각 적응증에 대해 잠재력이 높은 표적을 선정할 것이며 성공적인 표적에 대한 라이선스를 획득하고 임상 개발 및 상용화까지 진행할 수 있는 옵션을 갖는다.

계약 조건에 따라 버지는 아스트라제네카로부터 선불금, 지분투자, 단기 지급금으로 구성된 최대 4200만달러를 받을 예정이며 향후 최대 8억4000만달러의 마일스톤과 별도의 순매출 대비 비율이 낮아지는 하향성(downstream) 로열티를 받게 된다.

알렉시온 연구 및 제품개발 총괄 셍 청(Seng H. Cheng) 수석 부사장은 “버지의 AI 기반 플랫폼과 환자 조직 샘플 데이터를 활용하면 연구자들이 희귀질환에 대한 치료 표적을 보다 효율적으로 찾고 검증할 수 있도록 도울 수 있을 것”이라며 “이번 협력은 알렉시온의 과학 주도 혁신에 기여하고 희귀질환 환자를 위한 신약 발굴 및 개발을 혁신하려는 노력을 가속화하는 데 도움이 된다”이라고 말했다.

버지지노믹스의 제인 로즈(Jane Rhodes) 최고사업책임자는 “알렉시온과의 협력은 희귀질환 치료제 개발 및 상용화에 대한 알렉시온의 전문성과 CONVERGE 기술 기반 신약개발 접근법의 결합된 힘을 활용할 수 있는 엄청난 기회”라며 “중추신경계 신약개발 분야에서 쌓아온 우리의 성과를 바탕으로 진행되며 신약 발굴 및 개발을 혁신할 수 있는 AI의 잠재력에 대한 제약업계의 지속적인 관심을 반영한다”고 강조했다.