다이이찌산쿄와 아스트라제네카의 2세대 항체약물접합체(ADC)인 ‘엔허투주’(Enhertu 성분명 트라스투주맙 데룩스테칸, fam-trastuzumab-deruxtecan-nxki)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 HER2 양성 고형암 및 대장암에 대한 혁신치료제로 31일(현지시각) 추가 지정받았다. 

FDA는 △이전 치료 후 진행된, 만족할 만한 대체치료 옵션이 없는 절제 불가능 또는 전이성 HER2 양성 고형종양 성인 환자 △이전에 2가지 이상의 치료제를 투여받은 HER2 양성 전이성 직결장암(대장암) 환자의 혁신치료제로 지정했다.

엔허투는 미국에서 HER2 양성 절제 불가능 또는 전이성 유방암(2019년 12월 20일), HER2 저발현 유방암(2022년 8월 6일), HER2 변이 비소세포폐암(2022년 8월 12일), HER2 양성 위 또는 위식도접합부 선암 치료제(2021년 1월 15일)로 승인됐다. 

HER2 과발현은 다양한 유형의 전이성 고형암 환자 중 1~28%, 대장암 환자의 최대 5%에서 관찰된다. 특히 표준치료 후 질병이 진행됐거나 불응성인 환자에서 효과적인 치료가 없어 미충족 수요가 존재하는 암 발현의 유형이다.

이번 전이성 HER2 양성 고형암에 대한 혁신치료제 지정은 현재 진행 중인 'DESTINY-PanTumor02' 2상 임상시험과 엔허투 임상 개발 프로그램의 다른 연구에서 도출된 데이터를 기반으로 이뤄졌다.

담도암, 방광암, 자궁경부암, 자궁내막암, 난소암, 췌장암, 기타 종양을 포함한 HER2 발현 전이성 고형암 환자를 대상으로 수행된 DESTINY-PanTumor02의 중간분석 결과는 2023 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표됐다.

HER2 양성 전이성 대장암에 대한 혁신치료제 지정은 2022 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI)에서 발표된 DESTINY-CRC01 2상 임상시험의 최종 결과와 2023 ASCO 연례 학술대회에서 발표된 DESTINY-CRC02 2상의 1차 결과를 바탕으로 이뤄졌다.

다이이찌산쿄 연구개발 글로벌 총괄 다케시타 켄(Ken Takeshita) 박사는 “엔허투는 치료하기 어려운 암에 걸쳐 잠재적 혜택이 입증된 최초의 HER2 표적 치료제로, 이번 지정은 이 혁신적인 의약품의 지속적인 잠재력을 인정받은 것”이라고 강조했다.

아스트라제네카의 수잔 갈브레이스(Susan Galbraith) 항암제 연구개발 부사장은 “이번 혁신칠제 지정은 현재 예후가 좋지 않은 광범위한 HER2 발현 고형암 환자에게 엔허투를 제공하는데 있어 중요한 계기”라며 “범종양 및 대장암 임상시험에서 최근 보고된 결과에 고무돼 있고 이 환자들에게 잠재적인 새로운 표적치료 옵션을 제공하기 위해 FDA과 긴밀히 협력하겠다”고 말했다.

엔허투는 미국에서 7개 분야에서 혁신치료제 지정을 획득했다. 이번 HER2 발현 전이성 고형암에 대한 혁신치료제 지정은 암종 불문 적응증으로는 처음으로 이뤄진 것이다. 이전에 엔허투는 유방암 적응증 3개, HER2 변이 전이성 비소세포폐암 2개, HER2 양성 전이성 위암 1개 등에서 혁신치료제로 지정된 바 있다.