미국 테네시주 내슈빌(NASHVILLE)의 레반스테라퓨틱스(Revance Therapeutics, 나스닥 RVNC)는 보툴리눔톡신 유래 미간주름 개선제 ‘댁시파이’(Daxxify 성분명 댁시보툴리눔 독소 A형 주사제, DaxibotulinumtoxinA-lanm)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 경부근긴장이상(Cervical Dystonia, 사경증)에 대한 적응증을 추가로 승인받았다고 14일(현지시각) 발표했다. 

이 제품은 2022년 9월에 성인 미간주름의 일시적인 개선 용도로 FDA 승인을 획득한 바 있다. 미간주름은 최초의 미용성형 적응증이고, 경부근긴장이상은 첫 치료용 적응증이다.

댁시파이는 레반스의 펩타이드 교환 기술을 기반으로 창안, 30년 이상 만에 등장한 최초이자 유일한 펩타이드 제형의 장기지속형 신경조절제(신경억제제)라고 레반스는 설명했다.

경부근긴장이상은 목 근육이 무의식적으로 수축해 머리와 목의 비정상적인 움직임, 통증, 부자연스런 자세를 유발하는 만성적인 쇠약 질환이다. 신경조절제는 이 질환의 1차 치료제로 간주된다.

FDA는 2017년에 댁시파이를 성인 경부근긴장이상 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다.

이번 승인은 임상 3상 프로그램 ASPEN 1 및 ASPEN 개방표지 연구(OLS)에서 생성된 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 임상 프로그램에는 382명의 환자들이 포함됐고 88주 기간 동안 최대 5번의 주사 주기에 걸쳐 총1240번의 투여가 진행됐다.

중추적인 임상 연구인 ASPEN에서 댁시파이는 125U 및 250U 용량 모두 효과적이고 전반적으로 안전하며 내약성이 우수한 것으로 나타났다. 두 용량 그룹의 효과 지속기간 중앙값은 각각 24주, 20.3주였다.

또 ASPEN OLS 데이터에 따르면 최대 300U 용량으로 댁시파이를 연속 투여한 결과 증상이 지속적으로 개선됐고 부작용 발생률은 낮은 수준으로 유지된 것으로 확인됐다. 특히 연하곤란 발생률이 ASPEN-1에서 2.7%, ASPEN-OLS에서 4.2%로 계속 낮았고 이는 댁시파이의 안전성 프로파일을 뒷받침한다.

레반스의 마크 폴리(Mark J. Foley) 최고경영자는 “지난해 에스테틱(미용성형) 시장에 제품을 출시한 데 이어 첫 번째 치료 적응증이 포함되도록 댁시파이 라벨을 확장해 새로운 시장 기회가 열려 매우 기쁘다”며 “이번 FDA 승인이 경부근긴장이상 치료에서 중요한 진전을 의미한다”고 말했다. 이어 “댁시파이의 차별화된 효능, 지속기간, 안전성 프로파일은 의사들이 경부근긴장이상 환자에게 장기간 지속되는 증상 완화를 제공할 수 있도록 돕는 동시에 이 환자군의 전체 치료비용을 줄이는 데 도움이 될 수 있다”고 덧붙였다.

레반스는 소규모 리더 그룹(의사)이 참여하는 초기 경험 및 교육 프로그램을 시행한 이후 2024년부터 점진적으로 상업적 출시를 진행할 계획이다.

ASPEN 임상시험을 주도한 코네티컷주 스탬퍼드 소재 뉴잉글랜드 신경의학‧두통연구소(NEINH)의 피터 맥칼리스터 의학이사는 “임상연구자의 한 사람으로서 경부 근긴장이상 환자들에게 일반적으로 수반되는 첫 치료 후 증상 재발에 대응할 치료대안이 승인된 것에 대단히 고무됐다”며 “현재 환자들은 고통스럽고 생활을 제한하는 증상들이 첫 치료 후 8~10주째에 재발하더라도 12주차까지는 치료를 재개할 수 없는 형편”이라고 지적했다.

레반스는 미국 내 전체 치료용 신경조절제 시장 기회가 25억달러 규모이며, 이 중 경부근긴장이상은 3억4500만달러를 차지한다고 추산했다.