화이자의 사업부 업존(Upjohn)과 마일란(Mylan)이 결합해 출범한 미국 비아트리스 및 이스라엘 네스치오나(NESS ZIONA)의 임상개발 전문기업 매피파마(Mapi Pharma)는 재발성 다발성경화증 치료제인 ‘GA데포’(Glatiramer Acetate Depot. GA Depot) 40mg 제형의 허가신청서가 최근 미국 식품의약국(FDA)에 접수됐다고 7일(미국 현지시각) 발표했다. 

‘GA 데포’는 월 1회 주사하는 장기지속형 제제다. 반면 이 약의 대조약인 ‘코팍손’(Copaxone, 성분명 Glatiramer Acetate 40mg)의 경우 주 3회 투여하는 주사제다.

글라티라머 아세테이트 자체는 혈액-뇌 장벽을 통과할 수 없지만 말초 Th2 세포를 유도하는 능력과 그에 뒤따르는 혈액-뇌 장벽의 통과를 바탕으로 중추신경계(CNS) 내의 추가 염증을 감소시킨다. 즉 GA-특이적인 CD4 양성 T세포 및 CD8 양성 T세포를 유도하고 Th1 대신 Th2를 교체함으로써 항염증 사이토카인(antiinflammatory cytokine)의 분비를 늘리는 것으로 알려져 있다.

처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 3월 8일까지 ‘GA 데포’의 승인 여부를 결정할 예정이다.

이번 허가신청서는 재발형 다발성경화증 환자들을 대상으로 GA 데포의 유효성, 안전성, 내약성 등을 위약과 비교 평가한 1건의 글로벌, 이중맹검, 위약대조 방식의 3상 임상시험 결과를 바탕으로 이뤄졌다.

총 1016명의 피험자를 2개 그룹으로 무작위 배정한 뒤 각각 ‘GA 데포’ 40mg 또는 위약을 4주 간격으로 총 13회에 걸쳐 근육 내에 투여했다. 임상 결과 GA 데포는 주사 횟수를 감소시켰고, 주사부위 반응이 기존 GA제제보다 낮은 것으로 나타났다.

특히 GA 데포 40mg은 연간 재발률이 위약 대조군에 비해 통계적으로 30.1% 감소한 것으로 나타나 1차 평가지표를 충족했다.

비아트리스社의 라지브 말릭(Rajiv Malik) 대표는 “이번 GA 데포의 FDA 허가가신청 접수는 기존 치료제보다 향상된 치료기회를 제공하고, 미충족 의료수요에 대응하려는 우리의 노력을 말해준다”며 “3상 임상시험에서 유효성 및 안전성 자료가 도출됐고, GA 데포가 허가를 취득할 경우 주사 횟수 감소와 내약성 제고 및 복약준수도 개선 등을 통해 환자들의 치료경험을 향상시켜줄 것으로 믿는다”고 설명했다.

미국다발성경화증학회(NMSS)에 따르면 현재 미국 내 다발성경화증 환자 수는 총 100만명에 육박하는 것으로 추산된다. 이는 당초 알려진 수치에 비해 환자 수가 2배 이상 늘어났다는 얘기다. 전체 다발성경화증 환자들 가운데 85% 정도는 처음에 재발성 완화형(relapsing-remitting) 다발성경화증을 진단받고 있다.

매피파마의 에훗 마롬(Ehud Marom) 대표는 “GA 데포가 허가를 취득한다면 편리한 월 1회 주사제로 복약 준수도를 높여주는 치료대안을 환자들에게 제공하면서 다발성경화증 치료에 중요한 진전을 가능케 해 줄 것으로 믿는다”며 “ 미충족 의료수요를 충족하는 데에도 유리한 위치를 차지하게 될 것”이라고 말했다.