스위스 노바티스가 미국 캘리포니아주 샌디에이고 북쪽 칼스바드(Carlsbad) 소재 RNA 표적치료제 전문기업인 아이오니스파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals, 나스닥 IONS)와 차세대 심혈관질환 치료제를 개발하기 위한 협력을 확대키로 했다. 

양사는 지질단백질(a)(lipoprotein(a), Lp(a))로 인한 심혈관질환을 앓는 환자를 위한 신약 발굴, 개발, 상용화를 위해 협업 및 라이선스 계약을 체결했다고 3일(현지시각) 발표했다.

이번 계약은 현재 노바티스가 3상 임상시험을 진행 중인 심혈관질환 신약후보물질인 펠라카르센(pelacarsen)에 초점을 맞춰 심화시키는 데 목적이 있다. 차세대 화합물은 펠라카르센의 잠재적인 후속 약물이 될 예정이다.

아이오니스는 계약에 따라 노바티스로부터 6000만달러를 선불계약금으로 받게 되며 향후 개발, 인허가, 상용화에 따른 마일스톤과 순매출액 목표 달성 기준단계별 로열티를 받을 수 있다. 노바티스는 차세대 Lp(a) 치료제의 개발, 생산, 잠재적인 상용화를 단독으로 수행할 계획이다.

아이오니스의 브렛 모니아(Brett P. Monia) 최고경영자는 “심혈관 사건 위험이 높은 Lp(a) 수치가 상승한 환자에게 혁신적인 치료제를 제공하기 위해서 노바티스와의 생산적인 협력을 확대하게 돼 기쁘다”고 밝혔다. 이어 “이번 제휴는 아이오니스의 발전 중인 RNA 표적 플랫폼 기술을 활용해 업계 최고 수준의 효능과 투여 간격을 가질 것으로 예상되는 새로운 Lp(a) 표적치료제를 제공하기 위해 계획됐다”고 말했다.

지질단백질(a)는 관상동맥질환, 심장발작, 뇌졸중, 말초동맥질환, 대동맥판협착증의 독립적인 유전적 원인으로 알려졌다. 현재 높은 Lp(a) 수치를 낮추는 데 효과적인 치료제는 없는 상황이다.

노바티스가 개발하고 있는 펠라카르센은 순환 Lp(a)를 직접 감소시키는 접근법을 제공하기 위해 간에서 아포지질단백질(a) 생성을 감소시키도록 설계된 안티센스 의약품이다. 아이오니스에 의해 발굴됐고 노바티스는 2019년에 독점적 전세계 개발, 생산, 상용화를 위한 라이선스를 확보했다.

현재 노바티스는 펠라카르센을 글로벌, 다기관, 이중맹검, 위약대조 중추적 임상 3상 시험 Lp(a) HORIZON에서 평가하고 있다. 이 연구는 8323명의 참가자 등록이 완료됐고 2025년에 데이터가 도출될 예정이다.