아스트라제네카(AZ)의 희귀질환 사업부인 알렉시온(Alexion)은 화이자로부터 전임상 단계 희귀질환 유전자치료제 프로그램 및 기반기술 포트폴리오를 도입키로 했다고 28일(현지시각) 발표했다. 

알렉시온은 이를 위해 최대 10억달러의 선불 계약금 및 마일스톤과 별도의 순매출 대비 로열티를 지급키로 했다. 거래 절차는 올해 3분기 안에 완료될 예정이다.

알렉시온은 이번 계약으로 다수의 새로운 아데노관련바이러스(adeno-associated virus, AAV) 캡시드(capsid, 바이러스 핵산을 둘러싼 단백질 껍질)를 확보하게 된다. AAV 캡시드는 유전자 치료물질을 전달하는 데 중요한 역할을 한다.

이러한 새로운 자원은 지난해 10월 로직바이오(LogicBio) 인수와 더불어 안전성 및 유효성 프로파일이 향상된 새로운 유전자 치료제를 개발하려는 알렉시온과 아스트라제네카의 유전자 의약품 역량을 보강할 것으로 기대된다. 아울러 알렉시온은 포트폴리오와 관련된 화이자의 인재를 영입할 방침이다.

알렉시온은 유전체의학(genomic medicine) 개척자로 알려진 로직바이오테라퓨틱스(LogicBio Therapeutics, 나스닥 LOGC)를 주당 2.07달러, 총 6800만달러에 인수했다. 이를 통해 유전자 삽입에 필요한 ‘진라이드’(GeneRide®) 기술 플랫폼과 유전자를 세포내로 전달하는 AAV 캡시드 엔지니어링이 가능한 ‘사비’(sAAVy™) 플랫폼을 확보했다.

현재 알려진 희귀질환은 7000개가 넘는 것으로 추산되며 희귀질환의 약 80%는 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 것으로 추정된다. 유전자 의약품은 제대로 기능하지 않는 유전자에 대응해 새로운 유전자를 추가하거나 변경, 비활성화해 이러한 질환을 치료하거나 완치할 수 있도록 설계된다.

알렉시온의 마크 두노이어(Marc Dunoyer) 최고경영자는 “이번 거래는 혁신적 잠재력이 있고 파괴적인 질환을 앓는 환자를 완치할 가능성이 있는 유전자 의약품 분야에서 업계 선도기업을 추구하는 알렉시온과 아스트라제네카의 야망에 또 한 번의 중요한 진전을 의미한다”며 “광범위한 치료적 활용이 가능한 향상된 플랫폼과 기술을 개발하기 위한 노력을 계속하는 동시에 계열 최고의 전문성을 통합해 유망한 치료제를 임상 단계로 가속화할 수 있길 기대한다”고 말했다.