미국 캘리포니아주 어바인(Irvine)의 타서스파마슈티컬스(Tarsus Pharmaceuticals, 나스닥 TARS)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘엑스뎀비’(Xdemvy, 성분명 로티라너 lotilaner, 개발코드명 TP-03) 점안액 0.25%가 모낭충 안검염(Demodex blepharitis) 치료제로 승인받았다고 25일(현지시각) 발표했다. 

모낭충 안검염은 미국에서 약 2500만명의 안과 환자에게 영향을 미치는 매우 흔한 눈꺼풀 질환이다. 미국 성인 12명 중 1명이 겪는 흔한 질환이다. 엑스뎀비는 모낭충 안검염의 근본 원인인 모낭충 진드기(Demodex mite)를 직접 표적으로 삼는 최초이자 유일한 FDA 승인 치료제다.

로티라너는 가바-염소 채널(GABA-Cl channels)을 차단해 모낭충(데모덱스) 진드기 등 외부 기생충을 마비, 박멸시키는 약이다. 데모덱스 진드기는 속칭 눈꺼풀진드기(eyelash mites)로 대다수 사람에겐 증상을 유발하지는 않지만 특정 부류에선 잘 치료되지 않는 건성안과 안검염을 초래한다. 크게 Demodex folliculorum, Demodex brevis 등 두 가지로 나뉜다.

로티라너는 마이봄샘기능저하증(Meibomian gland dysfunction, Meibomian gland disease, MGD)을 두 번째 적응증 목표로 삼아 2상을 진행 중이다.

이번 승인은 833명(엑스뎀비 투여군 415명, 위약군 418명)의 환자를 대상으로 엑스뎀비의 안전성과 효능을 평가한 피험자 무작위 배정, 다의료기관, 이중맹검, 위약대조 방식으로 진행된 2b/3상 임상인 Saturn-1, 3상 Saturn-2의 연구결과를 바탕으로 이뤄졌다. 환자들은 6주 동안 매일 2회 양쪽 눈에 엑스뎀비 또는 위약을 투여했다.

유효성은 연구 43일 시점에 눈꺼풀의 유의미한 개선(질병 특유 징후인 칼라렛 (collarette : 축 늘어진 목걸이나 고드름처럼 염증물질이 아래로 처지면서 뭉친 것)이 윗눈꺼풀 당 2개 이하로 감소)을 통해 입증됐다. 일부 환자는 빠르면 2주 만에 개선을 보였다. 또 진드기 박멸(속눈썹 당 진드기 밀도 0), 홍반 치유(0등급)의 평가지표에서도 통계적으로 유의한 개선 효과가 나타났다.

임상시험에서 엑스뎀비는 일반적으로 안전했고 내약성이 우수했다. 연구 도중 관찰된 가장 흔한 안구 부작용은 점안 부위 따가움 및 작열감 등으로 환자의 10%에서 보고됐다. 환자의 2%에 나타난 다른 안구 부작용으로는 콩다래끼(chalazion, 산립종, 霰粒腫, 마이봄샘이 막혀 생기는 아급성 염증), 다래끼(hordeolum, 또는 stye, 맥립종, 麥粒腫, 속눈썹 모낭의 피지선 또는 아포크린땀샘에서 주로 황색포도상구균에 의해 일어나는 염증), 점모양각막염(punctate keratitis: 발적, 과도한 눈물, 광선혐오증, 시야흐림, 안구불편감 등을 호소함) 등이 보고됐다.

미국 뉴욕장로교병원과 웨일코넬대 의대 크리스토퍼 스타(Christopher Starr) 안과 부교수는 “속눈썹 칼라렛의 유무로 쉽게 진단할 수 있는 모낭충 안검염은 자극, 속눈썹의 팽윤 또는 손실, 염증 등 여러 방식으로 안구 손상을 유발해 환자에게 불편감을 줄 수 있다”며 “이번에 승인된 신약은 몇 년씩 어려움을 겪어온 많은 환자들의 질병 치료를 위한 긍정적인 진전”이라고 말했다.

타서스의 보박 아자미안(Bobak Azamian) 이사회 의장 겸 최고경영자는 “모낭충 안검염 치료를 위한 엑스뎀비의 FDA 승인을 발표하게 돼 매우 기쁘다“ ”며 “이 질환에 대해 FDA 승인된 치료제가 없었던 수많은 환자들이 이 제품을 널리 사용할 수 있길 기대한다”고 밝혔다. 타서스는 미국에서 올해 8월 말부터 처방을 통해 엑스뎀비를 사용할 수 있도록 준비할 계획이다.

이 회사는 로티라너(TP-03)에 이어 피지선염(주사, 酒齄, rosacea) 치료를 위한 TP-04, 라임병(Lyme disease)의 예방적 치료제이자 말라리아 지역사회 감염을 줄여주는 TP-05를 개발 중이다.