미국 펜실베이니아주 동남부 도시 웨스트체스터(WEST CHESTER)에 소재한 피부질환 전문 제약기업 베리카파마슈티컬스(Verrica Pharmaceuticals, 나스닥 VRCA)이 전염성 연속종(傳染性 軟屬腫, Molluscum Contagiosum) 국소용 치료제로 개발한 ‘아이칸스’(YCANTH 성분명 칸트리딘, cantharidin, 개발코드명 VP-102)이 21일 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 

전염성 연속종은 ‘물사마귀’로서 아이칸스는 2세 이상의 소아 및 성인을 위한 치료제로 허가받았다. 아이칸스는 피부에 바르는 국소용으로만 사용되며 구강이나 점막, 안구에 쓰면 안 된다.

아이칸스는 칸타리딘(0.7%) 용액을 우수의약품제조관리기준(GMP)에 따른 제어형 1회용 용기에 담아 사용하게 된다. 독점적인 약물-기기 조합 제품으로 환부에 정확한 국소 투여가 가능합니다. 베리카는 오는 9월까지 아이칸스를 공급할 계획이다.

이번 승인은 물사마귀로 진단된 2세 이상 환자를 대상으로 아이칸스와 위약을 비교한 2건의 동일한 피험자 무작위 배정, 이중맹검, 다의료기관 방식의 3상 임상시험(CAMP-1 및 CAMP-2)의 긍정적인 결과를 기반으로 이뤄졌다.

두 시험 모두에서 VP-102로 치료받은 환자는 위약 대비 임상적 및 통계적으로 유의미한 결과 수치를 보엿다. 물사마귀 병변의 완전한 제거라는 1차 평가지표를 충족했다. CAMP-1에서 VP-102로 치료받은 참가자의 46%는 물사귀의 완전제거를 달성해 위약(vehicle) 도포군의 18%와 비교해 큰 차이를 보였다. CAMP-2 임상에서는 이 비율이 각각 54%, 13%였다.

CAMP 시험의 추가 사후 분석은 ‘가장 민감한 것’으로 간주되는 영역을 포함하여 모든 신체 영역에 걸쳐 VP-102 도포군이 위약 도포군보다 병변의 완전제거가 가능함을 통계적으로 유의미하게 입증했다. 시험 종료 시점에 완전병변제거율은 백분율 기준으로 모든 연령대에 걸쳐 전자가 후자보다 통계적으로 유의하게 더 높았다.

시험에서 보고된 심각한 부작용은 없었다. 이상반응은 대부분 경증~중등도였다. 부작용으로 인한 치료 중단율은 아이칸스 치료군이 2.3%, 위약 치료군이 0.5%였다.

적용 부위의 국소 피부반응은 임상시험 중 아이칸스 치료군의 97%에서 관찰됐다. 국소 피부반응은 수포형성, 소양증, 통증, 변색. 홍반 등을 포함한다.

베리카의 이사회 의장 겸 CEO인 테드 화이트(Ted White)는 “환자와 보호자의 피부과 영역 중 미충족 의료수요가 가장 큰 전염성 연속종에서 최초의 FDA 승인 치료제를 제공하게 돼 자랑스럽다”며 “베리카는 안전하고 효과적이며 정확한 국소 투여가 가능한 독점적인 어플리케이터(주입기) 및 GMP 승인 제형을 개발한 최초의 회사”라고 강조했다.

그는 이어 “물사마귀는 주로 어린이에게 영향을 미치고 전염성이 매우 높아 일반적으로 가정, 학교, 수영장. 기타 과외활동 환경에서 쉽게 전염된다”며 “병변은 피부 접촉 및 오염된 물체와 바이러스 병변의 공유를 통해 퍼지기 때문에 정확한 국소 치료는 추가 전염을 방지하는 데 필수적”이라고 말했다.

칸타리딘은 물집딱정벌레(남가뢰, 기름벌레)의 독성물질로서 물사마귀 치료제로 개발돼왔다. 한방에서 남가뢰는 한방에서는 신경통 치료제나 최음제로 활용돼 왔다. 물사마귀는 치명적 질환은 아니지만 보기에 흉하고, 영유아 사이에 쉽게 번지며, 상처가 덧날 경우 자칫 흉터를 남길 수도 있어 미충족 의료수요가 상당했다.

이 회사는 2020년 6월 29일과 2021년 9월 21일에 이어 2022년 5월까지 세 차례에 걸쳐 FDA로부터 승인 거절 통보를 받았다. 2021년과 2022년은 무균시설 미비 등으로 승인이 좌초됐다.

칸타리딘의 경구 섭취는 신부전, 수포, 위장관의 심각한 손상, 응고병증, 발작 및 이완성 마비를 초래할 수 있다. 안구에 닿을 경우 최소 15분 동안 세척해야 한다. 국소도포 과정에서 산모를 통해 태아에 미치는 영향을 거의 없을 것으로 추정된다.

2021년 9월 미국 자산운용사 제프리스(Jefferies)의 분석가들은 VP-102가 최고 3억달러의 매출액을 기록할 것이라고 점쳤다. 이들은 “현재 승인된 전염성 연속종 치료제가 없으며, ‘VP-102’를 제외하고 가까운 시일 내에 바이러스성 피부질환에 대한 다른 치료제가 출시될 것으로 예상되지 않기 때문”이라는 분석을 내놓았다. VP-102의 일본 판권은 토리이약품이 2021년 3월 선불계약금 1150만달러에 확보했다.

칸트리딘 0.7% 외용액제는 미국에서 이미 다수 시판되고 있다. 그러나 모두 FDA 비(非) 승인 제품들이다. 따라서 안전성은 정부나 제약사가 책임질 수 없지만 시판은 허용된다.