프랑스 사노피는 미국 캘리포니아주 오클랜드 인근 알라메다(ALAMEDA) 소재 유전자편집 전문기업인 스크라이브테라퓨틱스(Scribe Therapeutics)와 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈을 포함한 체내(in vivo) 치료제들을 개발하기 위해 스크라이브테라퓨틱스로부터 ‘크리스퍼 X-에디팅’(CRISPR X-Editing) 유전체 편집 기술을 사용할 수 있는 배타적 전권을 확보하는 계약을 체결했다고 17일(현지시각) 발표했다. 

앞서 양사는 지난해 9월 27일, 항암제 개발을 위해 자연살해(NK) 세포치료제들의 체외(ex vivo) 편집을 수행할 CasX 효소 편집기(CasX-Editors, XE)에 대한 비독점적 사용권한을 사노피에 부여하는 계약을 맺은 바 있으며, 이번 계약으로 범위와 강도가 심화됐다.

당시 계약은 스크라이브가 선불 계약금으로 2500만달러를 받고, 향후 개발 및 출시 이정표 달성 여부에 따라 최대 10억달러 이상의 마일스톤과 별도의 순매출 대비 로열티를 지급받는 내용이었다.

양사는 이번 계약을 통해 스크라이브가 보유한 정밀 변형 ‘크리스퍼 X-에디팅’ 기술과 사노피가 갖고 있는 비-바이러스 전달(non-viral delivery) 역량을 활용해 겸상 적혈구 빈혈 치료를 위한 초기 표적에 접근하는 연구를 진행할 계획이다.

스크라이브가 독자 보유한 ‘크리스퍼 바이 디자인’(CRISPR by Design) 접근방법은 총체적 공학기법(holistic engineering)을 활용해 세균의 면역계를 치료 관련 유전체 편집기술로 전환하는 유일한 플랫폼을 구동시킬 수 있다.

양사는 스크라이브의 신기술과 사노피의 검증된 대규모 치료제 개발‧제조 전문성을 결합해 잠재적으로 혁신적인 겸상 적혈구 빈혈 및 기타 질환의 체내 치료제 개발을 진행할 방침이다.

계약에 따라 스크라이브는 4000만달러의 선불 계약금과 추후 개발‧매출 목표가 성공적으로 달성되었을 때 12억달러 이상의 성과금을 지급받기로 했다. 이와 별도로 제품 발매 후 매출액 대비 한자릿수 후반에서 두자릿수 초반 %의 단계별 로열티를 받기로 했다.

스크라이브는 또 미국 시장에서 한 가지 프로그램을 선택해 옵션을 행사할 경우 개발비용과 분담하고, 공동 판촉을 진행하며 손익을 공유할 수 있는 권한을 확보했다.

스크라이브의 벤자민 오크스(Benjamin Oakes) 공동 설립자 겸 CEO는 “우리는 사노피가 기존의 체외 세포치료제 제휴뿐 아니라 비-바이러스 전달 기술의 신속한 진전과 혁신성 측면에서 보여주고 있는 전문성과 열정, 기민성에 지속적으로 깊은 인상을 받고 있다”며 이번에 성사된 체내 치료제 관련 제휴는 스크라이브의 크리스퍼 관련 설계 기반 접근방법의 다양성(다목적성)을 심화시켜 보여주는 것”이라고 설명했다. 그는 “이 접근방법은 활성, 특이성, 전달성을 가능케 해 주고, 궁극적으로는 생명을 구할 치료제들의 개발이 신속하게 진행되게 해줄 것”이라고 덧붙였다.

스크라이브테라퓨틱스의 체내 유전제 편집 도구는 체내에서 유전자들을 직접적으로 변형시켜 기존의 치료 대안들과 임상 후기개발 단계의 치료제 후보물질들을 뛰어넘는 핵심적인 유익성을 제공해 준다고 이 회사는 설명했다.

또 겸상 적혈구 빈혈에서는 치료 과정을 간소화해 줄 뿐 아니라 체외 자가유래 치료제들이 갖고 있는 복잡성을 최소화해 줄 것이라고 밝혔다. 다시 말해 체내 유전체 편집은 체외 자가유래 치료제들이 갖고 있는 독성과 긴 제조시간과 비용을 덜어줘 환자들의 접근성을 향상시켜 줄 수 있다는 얘기다.

사노피의 크리스티안 뮐러(Christian Mueller) 유전체의학 담당 글로벌 대표는 “환자들이 필요로 하는 계열 최고의 유전체편집 치료제들의 개발을 진행하기 위해 우리와 함께 노력하고 있는 스크라이브와 협력을 확대하게 돼 기쁘다”며 “지금까지 스크라이브와 함께 성취한 체외 자연살해 세포치료제 개발성과에 고무돼 있다”고 말했다.

이어 “체내 치료제 개발을 위한 표적 지질나노입자(LNPs) 분야에서 사노피가 기울이고 있는 혁신적인 연구 과정에서 체내 유전체 편집 기술을 효과적으로 활용할 수 있는 역량을 가속화해 치료결과를 극적으로(dramatically) 개선하고, 궁극적으로는 환자들의 삶을 변화시킬 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

스크라이브테라퓨틱스의 스베틀라나 루카스(Svetlana Lucas) 최고 사업책임자는 “스크라이브가 보유한 플랫폼은 다수의 중증질환들과 관련한 인간 유전체 전반에 걸쳐 예상치 못했을 정도로 많은 수의 치료 관련 표적들에 대응할 수 있는 잠재력을 갖고 있다”면서 “질병 및 신약개발 전문성뿐만 아니라 우리가 보유한 체내 분자물질들을 특정한 질병 관련조직들에 전달해 보다 나은 치료제들의 개발을 가능케 해 줄 물적‧인적자원과 기술을 제공해 줄 사노피와 협력을 확대하게 돼 흥분된다”고 말했다.