릴리의 자회사인 미국 뉴욕의 프리베일테라퓨틱스(Prevail Therapeutics)는 미국 캘리포니아주 브리즈번의 유전자편집 치료제, 유전자 치료제, 유전자 조절제, 세포치료제 전문기업인 상가모테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics, 나스닥 SGMO)로부터 아데노 연관 바이러스(AAV) 캡시드(capsid: 바이러스의 핵산을 둘러싼 단백질 외피)를 도입키로 했다고 17일(현지시각) 발표했다. 

계약에 따라 프리베일은 다양한 신경계 표적들을 대상으로 실험실 연구 및 생체 연구를 통해 상가모의 AAV에 대해 평가하고, 목표에 부합할 경우 선택권을 행사하게 된다. 아울러 옵션을 행사한 캡시드들과 관련한 후속 개발과 제조, 발매를 진행키로 했다.

상가모는 프리베일이 전체 표적들을 대상으로 옵션을 행사하고 미국과 유럽에서 시판 승인을 획득할 경우 옵션 행사료와 개발 성과금으로 최대 4억1500만달러를 받기로 했다. 여기에 포함된 선불 계약금은 공개되지 않았다. 이와 함께 발매 성과금으로 최대 7억7500만달러와 별도의 매출액 단계별 로열티를 지급받기로 했다.

프리베일테라퓨틱스는 2020년 12월 10억4000만달러(현금 8억8000만달러, 최대 마일스톤 1억6000만달러)에 릴리에 인수된 유전자치료제 전문기업이다. 이번 계약으로 혈액뇌장벽(BBB)를 통과해 중추신경계(CNS)에 약물전달이 가능한 AAV 캡시드를 확보하게 됐다.

상가모가 독자 보유한 AAV 캡시드 기술 플랫폼 ‘SIFTER’는 산출된 캡시드들을 개발이 진행 중인 중추신경계질환의 유전자 치료제 전임상 동물모델 실험 단계에서 고효능 약물전달 잠재성을 입증했으며 이후 뇌척수액 내 투여와 최적화 약물전달 시험이 이뤄졌다.

상가모테라퓨틱스의 마크 매클렁(ark McClung)최고 운영책임자는 “우리는 혁신적인 새로운 캡시드들이 유전체 의학 분야에서 접근성을 확대하고, 잠재적 신약개발로 귀결될 것으로 믿는다”며 “이번 합의가 새로운 캡시드의 발굴에 그치지 않고, AAV 유전자 치료제의 치료 영역을 확대를 위한 파트너 기업들과의 긴밀한 협력 기회를 수 있는 기회를 열어줬다”고 말했다. 이어 “신경계 표적들을 대상으로 우리의 새로운 캡시드들을 평가하기 위해 프리베일과 협력하게 돼 기쁘다”며 “다른 유전체의학 기업들도 잠재적인 가치를 인식하게 될 것”이라고 덧붙였다.

앞서 프리메일테라퓨틱스는 올해 1월 4일 미국 캘리포니아주 로스앤젤레스 인근 사우전드오크스(THOUSAND OAKS)에 소재한 유전자치료제 전문기업 캡시다바이오테라퓨틱스(Capsida Biotherapeutics)와 AAV 캡시드 발굴 및 치료제 개발을 위해 7억4000만달러(선불 계약금 5500만달러, 최대 마일스톤 6억8500만달러) 규모의 파트너십을 맺은 바 있다.