유전성 암, 희귀질환, 항암면역치료제 등 정밀의학을 추구하는 미국 매사추세츠주 캠브리지의 블루프린트메디신코퍼레이션(Blueprint Medicines Corporation, 나스닥 BPMC)과 로슈는 공동 개발한 ‘가브레토캡슐’(Gavreto, 성분명 프랄세티닙 pralsetinib)의 미국 내 적응증인 갑상선수질암을 자진 취하한다고 6월 30일(현지시각) 발표했다. 

취하될 적응증은 전신요법제를 필요로 하는 12세 이상의 소아 및 성인 진행성 또는 전이성 형질전환 중 재배열(RET: rearranged during transfection) 변이 갑상선수질암(甲狀腺髓質癌, medullary thyroid cancer, MTC) 치료다. 이 적응증은 2020년 12월 1일 가속승인받았으며 가브레토의 두 번째 적응증이다.

앞서 블루프린트는 지난 2월 23일 중국시장(시스톤파마슈티컬스, CStone Pharmaceuticals, 基石藥業가 중화권 판권 보유)을 제외한 글로벌 마켓에서 가브레토의 발매‧개발 전권을 로슈로부터 반납받은 바 있다. 표면 상 이유는 매출 부진이었다.

블루프린트는 가브레토의 확증시험으로 설계된 3상 피험자 무작위 배정 방식의 ‘AcceleRET-MTC’ 임상시험을 마치고 정식승인 결정을 앞두고 있었다. 이 임상은 가브레토와 현행 표준요법제를 비교 평가했다. 하지만 양사는 미국 식품의약국(FDA)과 협의한 끝에 미국에서 RET 변이 갑상선 수질암 적응증을 자진취하키로 결정했다. 정식승인을 통과할 만큼 신청 요건을 충족할 수 있을 만큼 진행되지 못했기 때문.

하지만 양사는 이번 결정이 가브레토의 유효성 또는 안전성 문제 때문은 아니라고 해명했다.

이에 따라 RET 융합 양성(Fusion-Positive) 갑상선암(2020년 12월 1일 승인)과 성인 전이성 RET 융합 양성 비소세포폐암(2020년 9월 4일 승인) 등 현재 미국 시장에서 허가받은 가브레토의 다른 적응증에는 영향을 미치지 않을 전망이다.

로슈는 블루프린트와 함께 앞으로 수 주 동안 FDA와 협력하면서 취하 절차를 마무리짓고, 미국 내 의료인들에게 적응증 취하를 고지할 방침이다. 아울러 다른 대안을 선택할 수 있도록 유도할 계획이다.