미국 식품의약국(FDA)은 세포치료제 개발 전문 스타트업인 셀트랜스(CellTrans)가 개발한 미국 최초의 동종이계(공여자) 췌장 소도세포 치료제인 ‘란티드라’(Lantidra, donislecel-jujn)를 28일(현지시각) 승인했다고 발표했다. 

셀트랜스는 미국 일리노이주 시카고에 있는 일리노이대학에서 분사된 스타트업으로 아직은 생소한 기업이다.

란티드라는 사망자로부터 공여된 췌장 소도세포를 사용해 만든 1형 당뇨병 치료용 췌장 소포세포 치료제이다.

집중적인 당뇨병 관리 및 교육을 진행했음에도 불구하고 중증 저혈당증의 반복적인 돌발로 인해 당화혈색소 수치를 목표한 수준에 이르게 할 수 없는 성인 1형 당뇨병 환자들을 위한 치료제로 발매를 승인받았다.

FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 마크스(Peter Marks) 소장은 “중증 저혈당증은 의식상실 또는 발작으로 인한 손상으로 귀결될 수 있는 위험한 증상”이라면서 “이번 란티드라 승인으로 1형 당뇨병 환자들을 치료할 첫 번째 세포치료제가 1형 당뇨병에 중증 재발성 저혈당증을 동반한 환자에게 공급될 수 있게 됐다”고 말했다. 이로써 혈당 수치를 목표치에 도달할 수 있도록 돕는 추가적인 치료대안이 확보됐다고 덧붙였다.

1형 당뇨병은 인슐린을 매일 여러 회에 걸쳐 투여하거나 펌프를 사용해 지속적으로 주입해야 하는 등 평생 관리가 필요한 만성 자가면역성질환의 일종이다. 1형 당뇨병 환자들은 매일 여러 회에 걸쳐 혈당 수치를 검사하면서 당뇨병을 관리해야 한다.

하지만 상당수 1형 당뇨병 환자는 저혈당증을 유발하지 않으면서 고혈당증을 예방하기 위해 매일 인슐린을 투여하는 데 어려움을 겪고 있다. 게다가 어떤 경우에는 저혈당 불감증이 나타나기도 한다. 저혈당 불감증이 나타나면 혈당 수치가 떨어지더라도 감지할 수 없고, 이 때문에 혈당 수치가 더욱 떨어지지 않도록 예방하기 위해 필요한 치료를 못할 수도 있다.

이처럼 적정한 인슐린 투여가 어려운 환자에게 란티드라는 잠재적 치료대안이 될 전망이다. 란티드라는 주입된 동종이계 췌장 소도세포에 의해 인슐린이 분비되는 기전으로 작용하는 것으로 사료되고 있다.

일부 1형 당뇨병 환자들의 경우 이렇게 주입된 세포들이 인슐린을 충분하게 생성시킬 수 있어 혈당 수치를 조절하기 위해 더 이상 인슐린을 투여해야 할 필요가 없게 된다.

란티드라는 장과 간 사이의 혈관을 지칭하는 간문맥(肝門脈, liver portal vein)에 1회 투여한다. 란티드라의 추가 투여 여부는 환자가 처음 투여했을 때 나타내는 치료반응에 따라 결정된다.

이번 승인은 2건의 피험자 비(非) 무작위 배정, 단일군 임상시험에 참여한 총 30명의 1형 당뇨병 및 저혈당 불감증 환자들을 대상으로 란티드라의 유효성 및 안전성을 평가한 임상시험을 근거로 이뤄졌다. 피험자들은 란티드라를 최소한 1회, 최대 3회에 걸쳐 투여받았다.

임상 결과 21명의 피험자들은 1년 이상 인슐린 투여를 필요로 하지 않았으며, 11명은 1~5년 동안 인슐린 투여가 불필요했다. 10명은 5년 이상 인슐린 투여가 필요하지 않았다. 반면 5명은 인슐린 비의존성에 도달하지 못했다.

란티드라의 부작용은 피험자의 투여 횟수와 추적조사 기간에 따라 다양하게 나타났다. 가장 흔한 부작용은 구역, 피로, 빈혈, 설사, 복통 등이었다.

대다수 피험자들은 란티드라의 간문맥 투여 및 소도세포의 생존능력 유지를 위해 필요한 면역억제제의 사용과 관련, 최소한 한차례 중증 부작용을 나타냈다. 일부에선 중증 부작용들로 인해 면역억제제의 사용을 중단해야 했고, 이로 인해 소도세포의 기능과 인슐린 비의존성이 상실되기도 했다.

이 같은 부작용은 개별 환자에서 란티드라의 유익성과 위험성을 평가할 때 고려해야 할 요인들로 지적됐다.