미국 매사추세츠주 소머빌(SOMERVILLE)의 중증 유전성질환 및 암 치료용 유전자 치료제 전문 신약개발기업인 블루버드바이오(bluebird bio 나스닥 BLUE)는 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈(SCD) 치료제 ‘로보티베글로진 오토템셀’(lovotibeglogene autotemcel, lovo-cel, 로보셀)의 생물의약품허가신청서(BLA)를 미국 식품의약국(FDA)에 접수돼 ‘우선심사’ 대상으로 지정됐다고 21일(현지시각) 발표했다.

로보티베글로진 오토템셀은 혈관폐쇄(vaso-occlusive events, VOEs) 전력이 있는 12세 이상의 SCD 환자에게 단회 투여하는 유전자 치료제다. 승인된다면 SCD 치료의 패러다임을 바꿔놓을 수 있을 것이라 기대된다. 항 겸상화 (anti-sickling) 성인 헤모글로빈의 생성을 유도하는 기능성 유전자를 삽입해 겸상 적혈구 빈혈의 기저원인을 치료하도록 설계됐다.

FDA는 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 오는 12월 20일까지 로보티베글로진 오토템셀의 승인 여부를 결정할 예정이다.

로보셀이 허가를 받으면 FDA의 승인 관문을 통과한다면 FDA 사상 3번째 희귀유전성질환 치료용 체외(ex-vivo) 유전자치료제이자, 두번째 유전성 헤모글로빈 장애 치료제가 된다.

이 회사 앤드류 오벤셰인(Andrew Obenshain) 최고경영자는 “SCD 환자 및 가족들은 환자가족들이 질병에 대한 부담으로 기진맥진하고, 극도의 통증 위기로 인해 환자들이 입원하는 경우가 많은 데다 겸상 적혈구 빈혈 증상의 진행이 장기적으로 위중한 결과로 귀결되고 있다”며 “잠재적으로 변혁적인 새로운 치료제의 출현이 오랜 기간 동안 지체된 SCD에 치료제를 공급하는 데 한걸음 더 다가가게 됐다”고 말했다.