미국 캘리포니아주 중부 샌카를로스(San Carlos)의 암환자 종양 침윤 림프구(tumor-infiltrating lymphocyte, TIL) 치료제 개발 전문기업인 아이오반스바이오테라퓨틱스(Iovance Biotherapeutics, 나스닥 IOVA)는 진행성 흑색종의 TIL 치료제 리필류셀(lifileucel, 개발코드명 LN-144)의 생물학적제제승인신청(BLA)이 미국 식품의약국(FDA)에 의해 접수돼 ‘우선심사’ 대상으로 지정됐다고 26일(현지시각) 발표했다. 

리필류셀은 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 오는 11월 25일까지 승인 여부가 결정될 예정이다.

FDA는 리필류셀의 BLA와 관련, 자문위원회를 소집할 계획은 없고 예비적 심사를 거친 결과 잠재적 문제점을 확인하지 않은 것으로 알려졌다.

리필류셀은 이전에 항 PD-1/PD-L1 억제제, BRAF/MEK 억제제 요법으로 적절한 치료효과를 봤지만 이후에 질병이 악화된 절제 불가능 또는 전이성 흑색종 환자를 위한 종양 침윤 림프구(tumor-infiltrating lymphocyte, TIL) 치료제로 개발됐다. 현재 이런 조건으로 FDA 승인을 받은 치료법은 없다.

앞서 FDA는 2018년에 리필류셀을 진행성 흑색종 치료를 위한 ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT)로 지정하기도 했다. 하지만 2021년 5월에 역가(효과) 분석에 대한 검증 부족을 이유로 2022년으로 BLA 신청이 미뤄졌다. 이에 지난해 11월 BLA 제출을 시도했으나 FDA가 추가 자료를 요청하면서 올해 3월로 BLA 제출이 연기됐고 이번에 BLA 접수(심사 착수)가 이뤄졌다.

아이오반스의 프레데릭 보그트 임시 사장은 “FDA가 BLA를 접수한 것은 고형암 치료를 위한 첫 번째 개인맞춤형(individualized), 1회 투여용 세포치료제로 리필류셀을 선보이려는 우리의 사명에 중요한 이정표”라며 “FDA의 이번 6개월 내 우선심사 대상 지정은 기존 표준요법제를 사용 중이거나 사용 후에도 종양이 악화된 진행성 흑색종 환자에게 새로운 치료대안이 절실한데다 미충족 의료수요가 존재한다는 것을 방증한다”고 말했다.

리필류셀의 BLA 접수는 PD-1억제제/PD-L1억제제 및 표적요법제를 사용한 후에도 종양이 악화된 진행성 흑색종 환자를 대상으로 진행한 ‘C-144-01’ 2상 임상시험에서 확보된 긍정적인 자료를 근거로 이뤄졌다.

리필류셀이 가속승인을 취득할 경우 피험자 무작위 배정 방식의 3상 ‘TILVANCE-301’ 임상이 확증시험으로서 차후 정식승인을 위한 자료로 활용될 전망이다. 3상 임상은 현재 순항 중이다.