이스라엘 북부 카르미엘(Carmiel)에 본부를 둔 프로탤릭스바이오테라퓨틱스(Protalix BioTherapeutics)는 이탈리아의 키에지파마소이티치(Chiesi Farmaceutici)의 자회사인 키에지글로벌레어디지즈(Chiesi Global Rare Diseases)와 공동 개발해온 성인 파브리병(Fabry disease) 치료제 페그우니갈시다제 알파(pegunigalsidase alfa, PRX–102)가 10일(현지시각) ‘엘파브리오’(Elfabrio)란 브랜드로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 얻었다고 발표했다.  

앞서 엘파브리오는 지난 5일 유럽연합(EU) 집행위원회로부터 PRX-102라는 코드네임으로 발매를 승인받았다. 프로탤릭스는 이번 FDA 승인으로 키에지로부터 소정의 마일스톤을 받게 된다. 

프로탤릭스바이오테라퓨틱스의 드로르 바샨(Dror Bashan) 대표는 “FDA의 이번 승인은 프로택릭스와 키에지 양사가 절실히 필요한 새로운 치료대안을 환자들에게 공급하기 위해 헌신을 다했음을 방증한다”고 말했다. 이어 임상시험에서 도출된 전체적인 자료를 보면 엘파브리오가 장기요법제로 사용될 수 있음을 시사한다고 덧붙였다.

엘파브리오는 ProCellEx 플랫폼 기술을 바탕으로 담배세포(tobacco cell)를 이용해 생산한다. α-갈락토시다제-A 효소(α-Gal A)를 페길화(PEGylation)시켜 체내 안정성을 증가시키도록 목표지향적으로 설계한(purposefully-designed) 장기지속형 재조합 효소 대체요법제(ERT)제제다. 페그우니갈시다제 알파는 임상시험에서 약 80시간의 순환 반감기를 갖는 것으로 확인됐다. 엘파브리오의 최초 반감기는 78.9±10.3시간이다. 반감기가 늘어난 만큼 덜 자주 투여해도 된다.

엘파브리오의 유효성, 안전성, 내약성은 FDA가 140여명의 환자를 대상으로 최대 7.5년간 진행한 1건의 포괄적인 임상개발 프로그램을 통해 평가됐다. 임상시험은 효소대체요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없거나 있는 환자들이 포괄됐다.

임상시험에는 추정 사구체 여과율(eGFR) 감소도를 지표로 삼아 신장병 조절 효과를 사노피와 젠자임의 ‘파브라자임주’(Fabrazyme 성분명 아갈시다제 베타, agalsidase beta)와 직접 비교 평가한 내용이 포함됐다. PRX-102는 이들 임상에서 파브라자임과 비교해 효능의 비열등성이 입증돼 1차 평가지표를 충족했다. 엘파브리오는 일반적으로 양호한 내약성을 보였다. 대부분의 부작용은 중증도 측면에서 봤을 때 경도~중등도에 그쳤다.

미국 미주리주 콘코디아(Concordia)에 소재한 파브리병 환자단체 파브리병 지원‧정보그룹(Fabry Support &Information Group, FSIG)의 잭 존슨(Jack Johnson) 대표는 “파브리병의 가변성에 대해 이해하는 것이 중요하다”며 “오진이 흔하고 여성에서는 오진율이 더 높게 나타나고 있다”고 지적했다. 다행히 파브리병의 치료와 모니터링에 대해 상당한 진전이 이루어지고 있다고 그는 덧붙였다.