미국 매사추세츠주 렉싱턴 소재 면역매개질환 신약개발 회사인 알데이라테라퓨틱스(Aldeyra Therapeutics 나스닥 ALDX)는 신약후보물질 ‘ADX-2191’이 희귀하고 공격적인 고등급 원발성유리체망막림프종(primary vitreoretinal lymphoma) 치료제로서 미국 식품의약국(FDA)으로부터 우선심사 대상으로 지정받았다고 2일(현지시각) 발표했다. 

FDA는 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 오는 6월 21일까지 ‘ADX-2191’의 승인 여부를 결정할 예정이다. FDA가 허가신청서를 접수하는  과정에서 잠재적 문제점을 제기하지는 않았다고 이 회사는 전했다. 

ADX-2191의 이번 신약승인 신청은 주성분인 메토트렉세이트가 원발성 유리체 망막 림프종을 치료하는 데 나타낸 효능 및 안전성과 관련한 지난 30여년 동안 축적된 효능 및 안전성 관련 문헌자료와 최근 증식 유리체 망막병증(PVR) 환자들을 대상으로 ADX-2191의 효과를 평가한 3상 ‘GUARD’ 임상시험에서 확보된 안전성 자료를 근거로 제출됐다. 

임상시험 도중 안전성 면에서 새로 부각된 징후는 없었다. 양호한 내약성을 보였으며, 약물치료 관련 중증 부작용은 확인되지 않았다. 가장 흔하게 나타난 부작용은 유리체 내 투여로 인한 점상 각막염(點狀 角膜炎, punctate keratitis)으로는 대부분 경도에 그쳤다.

ADX-2191은 메토트렉세이트의 멸균, 다른 물질과 합성하지 않은(non-compounded) 유리체 내 투여제형이다. 방부제를 포함하지 않은 데다 유리체 호환성(vitreous-compatible)을 갖췄고, 부형제 조성·점성·밀도·탄력성(tonicity)·pH·농도·투여용적 등에서 최적화돼 있다. 

이 신약후보는 원발성 유리체 망막 림프종, 증식성 유리체 망막병증(proliferative vitreoretinopathy), 망막색소변성증(색소성망막염, retinitis pigmentosa) 등 희귀 망막질환들을 예방하거나 치료하는 데 효과적으로 사용될 수 있을 것으로 기대되고 있다. 앞서 FDA로부터 이들 3가지 목표 적응증에 대한 ‘희귀의약품’으로 지정받았다. 

원발성유리체망막림프종에는 패스트트랙도 지정돼 있다. 이 질환은 중증 망막 흉터와 실명을 유발하고 망막 재부착 수술 실패의 주요 원인이 되는 희귀 염증성 증식성 망막질환이다.

망막색소변성증은 망막세포가 사멸돼 시력상실로 이어지는 희귀 유전성 안과질환으로 미국의 8만2000~11만명의 환자에게 영향을 미친다. 전세계적으로는 약 4000명 중 1명꼴로 발병한다.

망막세포가 사멸돼 시력상실로 이어지는 희귀 유전성 안과질환으로 미국의 8만2000~11만명의 환자에게 영향을 미친다. 전세계적으로는 약 4000명 중 1명꼴로 발병한다.

메토트렉세이트는 세포 복제 및 활성화에 관여하는 효소인 디하이드로폴릭 환원효소(dihydrofolic reductase)를 억제함으로써 이들 3개 안과 희귀질환에 효과를 발휘하는 것으로 추정된다.

알데이라테라퓨틱스의 토드 브래디(Todd C. Brady) 대표는 “FDA가 우선심사 대상으로 지정하고 4개월여 만에 승인 여부를 결정키로 한 것은 희귀하지만 치명적인 종양인 원발성 유리체 망막 림프종 치료제로 FDA 승인을 받은 의약품이 절실히 필요함을 강조하는 것”이라고 말했다.

이 회사는 FDA와 긴밀히 협력하면서 조기에 의약품을 공급할 것이라며 올해 이른 하반기에 미국 시장에 ‘ADX-2191’를 선보일 수 있을 것이라고 예상했다.