한국애브비는 건선 치료제 ‘스카이리치(Skyrizi, 성분명 리산키주맙, Risankizumab)’가 보건복지부 고시에 따라 3월 1일부터 1종 이상의 TNF-α 억제제 또는 인터루킨-17 억제제에 반응이 불충분하거나 부작용, 금기 등으로 치료를 중단한 성인 활동성 및 진행성 건선성 관절염 치료제로 급여가 적용된다고 2월 28일 밝혔다.

스카이리치는 면역 매개 염증성 질환에서 염증 유발과 연관된 인터루킨-23을 억제하는 생물학제제로 2023년 2월 기준, 가장 최근 국내에 도입된 건선 치료제다. 2019년 중등도-중증 판상 건선 치료제로 승인받은 데 이어, 2022년 1월에는 이전에 항류마티스제제(DMARDs)에 대한 반응이 적절하지 않거나 내약성이 없는 성인의 활동성 건선성 관절염의 치료제로 식품의약품안전처로부터 승인받았다.

오픈 라벨 연장 연구 데이터에 따르면 초기에 스카이리치로 치료받은 환자에서 1년차에 ACR20(American College of Rheumatology 20) 반응에 달성한 비율은 각각 70.0%와 58.5%로, 24주차의 ACR20 반응이 1년(52주)까지 유지되는 것이 확인됐다.

스카이리치로 초기 치료를 받은 환자에서 베이스라인에BSA(body surface area)가 3% 이상인 환자가 1년 후 PASI(Psoriasis Area and Severity Index) 90을 보인 비율은 KEEPsAKE-1에서 67.8%, KEEPsAKE-2에서 64.2%, 52주차에 환자의 60.6%와 43.5%에서 골부착부염증(enthesitis)이, 환자의 78.4%, 67.5%에서 손발가락염(dactylitis)이 해결됐다.

이들 연구 모두 24주차에 보고된 내용과 일관된 장기 안전성 프로파일을 보였고, 24주부터 52주까지 새로운 안전성 결과는 관찰되지 않았다.

최용범 건국대병원 피부과 교수는 “건선 피부 치료에 유의미한 효과를 보여 온 스카이리치가 이번 보험급여 기준 확대로 건선과 건선성 관절염을 동반한 환자들에게까지 새로운 치료옵션이 될 수 있을 것”이라고 말했다.

홍승재 경희대병원 류마티스내과 교수는 “이번 스카이리치의 건선성 관절염 급여 적용으로 건선성 관절염 환자들을 위한 치료 옵션이 넓어지게 된 것으로 환자들의 삶의 질 개선과 치료에 도움을 줄 것이라 기대한다.”라고 덧붙였다.

김석의 한국애브비 의학부 부장은 “스카이리치는 건선의 경우와 마찬가지로 건선성 관절염 환자들로부터 진행하고 있는 연구를 통해 장기 유효성 데이터를 누적 제시하고 있다. 이번 보험 급여 적용으로 환자들에게 더욱 폭넓은 치료 기회를 제공하고, 건선과 함께 건선성 관절염 환자들의 치료 부담을 덜어주게 된 것에 대해 매우 뜻 깊게 생각한다”고 말했다.

CSL 베링, 유니큐어 로고

글로벌 생명공학 업계를 선도하는 CSL 은 20일(현지시각 기준) 유럽위원회(European Commission, EC)가 B형 혈우병 환자를 위한 최초이자 유일한 1회성 유전자 치료제인 헴제닉스(HEMGENIX®, 성분명 에트라나코진 데자파보벡 etranacogene dezaparvovec-drlb)를 조건부 판매 승인(CMA) 했다고 발표했다.

헴제닉스는 혈액 응고에 중요한 역할을 하는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고9인자)의 생성을 활성화하는 기능성 유전자를 전달, 단 1회만 주입해도 연간 출혈 빈도를 감소시킬 수 있다. 헴제닉스는 유럽연합(EU) 및 유럽경제지역(EEA)에서 최초로 승인된 B형 혈우병 유전자 치료제이다.

B형 혈우병 환자는 혈액응고9인자를 적절한 수준으로 유지하기 위해 평생 동안 정맥 주입 치료가 필요하고, 이는 환자의 삶의 질에 상당한 영향을 미칠 수 있다. 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 “빈번한 주입 부담과 간헐적인 출혈 위험에서 환자를 벗어나게 할 수 있는 새로운 치료법에 대한 미충족 수요가 있다”고 언급했다.

유럽위원회의 이번 승인은 2022년 12월 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)에서 긍정 의견을 도출한 것에 따른 것이며, 현재까지 B형 혈우병에 대해 시행된 최대 규모의 임상시험인 HOPE-B 연구결과에 근거한다.

HOPE-B 임상시험에서 헴제닉스를 투여받은 B형 혈우병 환자의 혈액응고9인자 평균 활성도가 36.9%로 증가하고, 지속적이고 안정적으로 유지됐으며 연간 출혈율(ABR)은 64% 감소했다. 또한, 치료받은 환자의 96%가 일상적인 예방요법을 중단했으며, 도입기 대비 치료 후 18개월 기준 혈액응고9인자 평균 소비가 97% 감소했다. HOPE-B 임상연구의 24개월 분석에서도 효과는 지속적으로 나타났다. 임상연구 환경에서 중대한 치료 관련 이상반응은 없었으며, 일반적으로 우수한 내약성을 보였다.

김기운 CSL 베링 한국지사 대표는 "CSL 베링은 세계적인 바이오 기업으로, 환자 생명을 구하고 삶의 질을 개선하기 위한 혁신적인 유전자 재조합 기술을 선도하고 있다”며, “앞으로 국내 혈우병 환자들에게도  CSL 베링의 이 같은 혁신적인 치료법을 제공할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.

최은진 대구가톨릭대병원 소아청소년과 교수는 “B형 혈우병 환자들을 위해 혈액응고 9인자 제제가 다양하게 개발되어 사용되고 있지만 정기적, 지속적인 약제 주입에 대한 부담은 여전하다”며 “국내 B형 혈우병 환자들에게도 헴제닉스와 같은 획기적인 치료 옵션이 제공돼, 환자들이 치료 부담을 덜고 삶의 질을 높일 수 있게 되기를 기대한다”고 말했다.

‘너라는 우주의 시작’ 신곡 뮤직비디오

한국노바티스㈜는 한국척수성근위축증환우회와 함께 가수 백지영이 부른 ‘너라는 우주의 시작’ 신곡 뮤직비디오를 공개한다고 밝혔다. 이 뮤직비디오는 28일 한국노바티스 유튜브 계정과 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, 이하 SMA) 캠페인 인스타그램 계정(@together_sma)에 공개된다.

‘너라는 우주의 시작’이라는 뮤직비디오에는 지난 해와 같이 SMA 환우들이 직접 출연해 또 한 번의 감동을 전했다. 한국척수성근위축증환우회 소속 환우들이 가수 백지영과 함께 입을 맞춰 부른 이 곡은, SMA를 조기에 진단받지 못해 빠른 치료를 받지 못하는 환자들이 더 이상 발생하지 않도록 우리 사회 내 SMA에 대한 관심과 지원을 독려하는 응원의 메시지를 담고 있다.

전 세계 영아 사망의 가장 큰 유전적 원인인 SMA는 진행성 근위축 및 마비를 일으키는 치명적인 희귀 유전 질환이다. SMA는 질환이 진행될수록 신체의 모든 근육이 약해지면서 스스로 숨을 쉬는 것조차 어렵게 되며, 심각할 경우 사망에까지 이르는 상태임에도 불구하고 인지 및 사고 능력은 정상적이기 때문에 환자의 고통이 더더욱 극심한 질환이다.

1형 SMA의 경우 운동 신경 세포가 생후 첫 3개월에 이미 손상되기 시작해 6개월 이내에 95% 이상 빠르게 손실되며, 한 번 사멸된 운동 신경 세포는 다시 복구할 수 없기에 신생아 선별검사를 통해 최대한 빠르게 환자를 진단하는 것이 매우 중요하다.

이번 캠페인을 공동 추진한 문종민 한국척수성근위축증환우회 대표는 “지난해 가수 백지영씨가 함께해준 캠페인 덕분에 SMA 환우들을 위한 사회적 관심과 지원이 높아져 유전자 대체 치료제가 보험 급여권으로 진입하는 아주 기쁜 일이 있었다”며, “하지만 여전히 갈 길이 멀다. 조기 진단 및 치료로 치료 효과를 최대로 높이기 위해, 우리나라에서도 신생아 선별검사를 통해 한시라도 치료가 시급한 SMA를 빨리 진단받을 수 있도록 제도적 보완이 시급하다”고 목소리를 높였다.

유병재 한국노바티스 대표이사 사장은 “SMA 환자들에게 희망과 응원을 전하기 위한 의미 있는 활동에 다시 한번 한국척수성근위축증환우회와 함께하게 되어 매우 기쁘게 생각한다”며 “SMA와 같은 희귀난치성질환을 증상이 나타나기 전에 진단, 치료할 수 있도록 제도를 개선하는 것은 인구절벽을 눈앞에 둔 저출산 시대에 더욱 중요한 과제가 될 것으로 생각한다. 앞으로도 한국노바티스는 SMA 치료 환경 개선뿐만 아니라 앞으로 태어날 아이들도 모두 건강한 삶을 살 수 있도록 지속적인 노력을 이어가겠다”고 강조했다.