애브비와 미국 캘리포니아주 로스앤젤레스 인근 사우전드오크스(THOUSAND OAKS)의 유전자치료제 개발 전문 제약기업 캡시다바이오테라퓨틱스(Capsida Biotherapeutics)는 미충족 의료수요가 높은 안과질환을 겨냥한 유전자치료제를 공동 개발하기 위해 전략적 제휴관계를 확대키로 했다고 23일(현지시각) 발표했다. 

양사는 애브비의 폭넓은 개발 및 상용화 역량과 캡시다의 새로운 아데노 관련 바이러스(AAV) 기술 플랫폼 및 제조 능력을 공유하면서 3개 프로그램을 진행키로 했다. 양사는 2021년에 신경퇴행성질환 분야에서 파트너십을 구축한 바 있다.

애브비의 조나손 세지윅(Jonathon Sedgwick) 부회장 겸 글로벌 발굴연구 담당 대표는 “캡시다바이오테라퓨틱스과 협력 확대로 중증 안과질환 환자들을 위한 변혁적인(transformative) 치료제들을 개발할 잠재력을 갖게 됐다”며 “유망한 유전자치료제들의 지향하며 역량의 지속적 확충에 나설 것이며, 이번 캡시다바이오테라퓨틱스의 제휴가 기쁘다”고 말했다.

캡시다바이오테라퓨틱스의 피터 아나스타시우(Peter Anastasiou) 대표는 “애브비야는 탁월한 파트너 가운데 하나”라며 “안과 치료제 분야의 세계적인 선도기업과 제휴를 확대하게 돼 흥분된다”고 말했다. 이어 “애브비의 안과질환 치료제 개발‧발매 전문성과 캡시다의 완전통합형 차세대 아데노 관련 바이러스 기술 플랫폼 및 제조능력이 결합하면 중증 안구질환 환자들에게 전례없는 유익성을 안겨줄 수 있는 새로운 치료제를 공급할 수 있을 것”이라고 말했다.

양사 간 합의에 따라 캡시다바이오테라퓨틱스는 선불계약금과 지분투자로 구성된 7000만 달러를 받기로 했다.

3개 프로그램과 관련, 캡시다바이오테라퓨틱스는 신약후보물질 옵션 행사료와 연구‧개발 성과금을 합쳐 최대 5억9500만 달러를 받기로 했다. 발매에 따른 성과금도 추가로 챙길 수 있다. 이와 별도로 순매출액 대비 한 자릿수 중‧후반대 로열티도 지급받기로 했다.

캡시다바이오테라퓨틱스는 이를 위해 제휴 대상 전체 프로그램에 고속처리(high throughput) AAV 기술 플랫폼을 적용해 캡시드(capsids: 바이러스의 단백질 외피로 유전자 전달에 관여) 발굴에 나서고, 공정개발과 초기 임상시험용 의약품 제조 등을 맡기로 했다. 애브비는 후속 개발 및 발매 부분을 책임진다.

한편 리제네론파마슈티컬스와 바이엘은 ‘아일리아주사’(Eylea, 성분명 애플리버셉트, Aflibercept) 8mg 제형의 추가 허가신청이 미국 식품의약국(FDA)에 접수돼 ‘우선심사’ 대상으로 지정받았다고 23일(현지시각) 발표했다.

8mg 제형의 목표 적응증은 습식 노화 관련 황반변성(wAMD), 당뇨병성 황반부종(DME), 당뇨병성 망막병증 등이다. 아일리아는 2mg 단일 제형이 세계 각국에서 승인받아 사용되고 있다. 2mg을 8mg으로 올리면 월 1회 주사받는 간격이 3~4개월도 연장돼 안구내 주사를 맞아야 하는 환자의 불편을 덜어줄 것으로 기대된다.

리제네론은 ‘우선심사’ 바우처를 사용해 오는 6월 27일까지 아일리아 고용량 제형의 승인 여부를 통보받을 수 있을 것으로 보인다.