미국 매사추세츠주 캠브리지의 중추신경계질환 치료제 개발 전문기업 세이지 테라퓨틱스社(Sage Therapeutics 나스닥 SAGE)는 헌팅턴병 신약후보물질 ‘SAGE-718’이 유럽 의약품청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 22일 공표했다. 

SAGE-718은 이번에 NMDA(N-메틸-D-아스파테이트, N-methyl-D-aspartate) 수용체 기능장애와 관련이 있는 인지장애(헌팅턴병, 파킨슨병, 알츠하이머병 관련) 를 치료하기 위한 경구요법제로 희귀약 지정을 받았다. 이 신약후보는 계열 최초 NMDA 수용체 양성 알로스테릭 조절제(positive allosteric modulator, PAM)이다.

SAGE-718은 헌팅턴병 관련 인지장애와 관련한 2건의 위약대조 방식 2상 임상시험, 1건의 라벨 공개 안전성 평가 3상 임상시험, 파킨슨병에 의한 경도인지장애(mild cognitive impairmentMCI) 2상, 알츠하이머병에 의한 경도인지장애 2상 등을 진행 중이다. 

SAGE-718은 2021년 9월 15일, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 NMDA 수용체 양성 헌팅턴병 치료제로서 패스트트랙 심사 대상으로 지정받은 바 있다. 

세이지테라퓨틱스의 로라 골트(Laura Gault) 최고의학책임자는 “헌팅턴병이 중증의 파괴적인 질환으로서 인생의 황금기에 일상 기능 수행에 지장을 주고,  높은 발병률 및 조기사망과도 관련이 있다”며 “아직 헌팅턴병 관련 인지장애 치료제로 승인받은 약은 없다”고 말했다.

이어 “이번 EMA의 희귀의약품 지정은 미충족 의료수요에 대응하는 우리의 노력에 한층 심화된 모멘텀이 됐다”이라며 “우리의 목표는 헌팅턴병 초기에 나타나는 인지기능장애를 신속하고, 유의미하며, 지속적으로 개선해 환자들이 독립성을 보다 오랜 기간 유지할 수 있게 하는 데 있다”고 강조했다.

이번 희귀의약품 지정으로 세이지테라퓨틱스는 임상시험 프로토콜 설정 지원,  학술자문, 일괄(centralized) 허가심사 절차, 10년 독점발매권 등의 혜택을 누릴 수 있다.