미국 매사추세츠 캠브리지의 생명공학기업 모더나(Moderna, 나스닥 MRNA)는 미국 세포 및 유전자치료제 전문기업 엘리베이트바이오 (ElevateBio)의 자회사인 라이프에디트테라퓨틱스(Life Edit Therapeutics, 미국 노스캐롤라이나주 더럼 소재)와새로운 유전자편집 치료제를 개발하기 위해 협력한다. 

양사는 22일(현지시각) 생체 내 mRNA 유전자편집 치료제를 발굴 및 개발하기 위해 전략적 연구개발 제휴를 체결했다고 발표했다.

이번 제휴는 선택된 치료 표적에 대한 생체 내 유전자편집 치료제를 발전시키기 위해 라이프에디트의 염기 서열 편집을 비롯한 독자적인 유전자편집 기술과 모더나의 mRNA 전달 플랫폼을 결합한다.

모더나는 mRNA는 희귀 유전질환 및 기타 질환을 치료할 잠재력을 가진 유전자편집 기술을 전달하는 데 유망하다고 설명했다.

라이프에디트의 유전자편집 플랫폼은 범위가 넓고 다양한 염기 편집기(base editors) 및 RNA 가이드 핵산분해효소(RNA-guided nucleases, RGNs) 라이브러리를 제공한다. RGN은 기존 핵산분해효소와 비교하면 크기가 작기 때문에 전달 능력에서 더 큰 범용성을 가질 수 있다.

라이프에디트의 핵산분해효소 컬렉션은 핵산분해효소가 결합할 수 있는, 유전체 내 DNA 분절을 결정하는 짧은 서열인 PAM(Protospacer Adjacent Motif)로 구성돼 있다. PAM 컬렉션이 지닌 다양성은 어떤 핵산분해효소보다도 많은 부위에서 염기 편집을 가능하게 하며 표적 질병에 대한 유전체에 전례 없는 접근성을 제공한다.

제휴 계약에 따라 라이프에디트는 모더나로부터 일정한 계약금을 받게 되며 차후 각 표적에 대한 개발, 규제, 상용화 마일스톤과 제품의 전 세계 순매출에 따른 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다. 모더나는 일반 연구 및 전임상연구에 대해 자금을 지원한다. 또 표적에 관한 옵션을 행사하고 후속 개발, 제조, 상용화를 담당하게 된다. 

라이프에디트테라퓨틱스의 최고경영자 겸 엘리베이트바이오 연구개발부 총괄 미첼 파이너(Mitchell Finer) 박사는 “이번 양사 협력은 프로그램할 수 있는 의약품을 보다 구체적으로 표적질환에 대한 의약품으로 발전시키기 위한 우리 기술의 강점을 보여준다”고 강조했다. 이어 “우리의 새로운 편집 시스템은 생체 내 및 생체 외 치료제 개발을 위해 유전자 표적을 정밀하게 교정할 수 있는 잠재력이 있다”며 “모더나 같은 파트너사가 우리 기술의 잠재력을 인정해줘 기쁘다”고 밝혔다.

모더나 지노믹스의 최고과학책임자 에릭 황(Eric Huang) 박사는 “모더나 지노믹스는 환자를 위한 차세대 획기적인 mRNA 의약품으로 이어질 수 있는 새로운 치료 목표를 가속화하기 위해 지속적으로 노력하고 있다”며 “라이프에디트와의 협업을 통해 유전자편집 기술의 힘을 광범위한 연구개발 엔진의 일부로 활용하면서 회사의 사명을 승화시키고 mRNA의 가능성을 실현할 수 있길 바란다”고 말했다.