미국 매사추세츠주 캠브리지 소재 항암제신약 개발사인 블루프린트메디신(Blueprint Medicines, 나스닥 BPMC)은 임상시험 도중 피험자에서 시각이상 부작용이 관찰됨에 따라 미국 식품의약국(FDA)이 ‘BLU-222’의 1/2상 ‘VELA’ 임상시험을 을 부분 보류할 것을 8일 구두 통보해왔다고 10일(현지시각) 발표했다.

BLU-222는 호르몬 수용체 양성(HR+)/상피세포 성장인자 수용체-2 음성(HER2-) 유방암을 포함한 사이클린 의존성 인산화효소 2(CDK2) 취약성 암 치료제로 개발되고 있는 CDK-2 선택적 억제제다. 

이번 조치따라 현재까지 충원된 피험자는 계속해서 약을 복용할 수 있지만 추가적인 환자 등록은 부분 보류 조치가 해소될 때까지 중단된다. 현재 BLU-222는 VELA 임상의 1상  용량증가 시험 부분을 진행 중이다.

피험자들은 1일 2회 50~800mg의 BLU-222를 투여받았다. 임상적 유익성이 관찰된 가운데 이상반응으로 인한 투여 중단은 아직 없었다. 지금까지 보고된 시각 부작용을 보면 일시적이고 가역적인 광과민성 및 시야혼미(blurred vision)가 수반된 것으로 나타났다.

BLU-222 600mg을 1일 2회 투여받은 1명의 환자에게서 3급 광과민성 및 시야혼미가 나타난 경우를 제외하면 나머지 전체 부작용은 1급 중증도(경도)로 수반됐다. 이에 따라 관찰된 부작용 발생사례들은 약물투여 중단이나 용량 감소를 통해 해소됐다. 정밀 안과검사를 받은 환자에서 포도막염을 비롯한 약물치료 관련 이상소견은 관찰되지 않았다.

블루프린트메디신의 베커 휴즈(Becker Hewes) 최고 의학책임자는 “환자 안전성이 최우선인 만큼 FDA와 긴밀하게 협력해 보고된 시각 부작용에 대한 조사를 진행하고, 피험자에서 부작용이 발생했을 때 모니터링하고 관리하는 방법에 대한 지침을 연구자에게 제공하기 위해 ‘VELA’ 임상 프로토콜을 개정할 것”이라고 말했다.

이어 “용량 증량 연구에서 관찰된 활성 및 안전성 자료를 근거로 BLU-222의 유익성-위험성 프로필에 대한 확신을 갖고 있다”며 “선택할 모든 치료 옵션을 소진한 후 종양이 진행되는 CDK2 취약성 암 환자의 시급한 치료 필요성을 인지하고 있는 만큼 가급적 신속하고 책임감 있게 환자 등록이 재개될 수 있도록 노력하겠다”고 덧붙였다.

블루프린트메디신은 올 상반기 안에 BLU-222의 VELA 임상시험에서 나온 1차 용량 증량 시험 데이터를 발표할 계획이다.