글락소스미스클라인(GSK)은 루푸스 및 루푸스신염 치료제인 ‘벤리스타주’(Benlysta 벨리무맙, belimumab)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 전신성경화증(또는 경피증) 관련 간질성(間質性) 폐질환(Systemic Sclerosis-associated interstitial lung disease, SSc-ILD) 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 1일(현지시각) 발표했다. 

벤리스타는  B세포 억제 단일클론항체 계열의 B임파구세포 자극 단백질(B-lymphocyte stimulator, BLyS)을 타깃하는 첫번째 억제제로서, 루푸스를 초래하는 비정상적 B세포 수를 줄이는 기전을 갖고 있다. 

벤리스타는 2011년 3월 10일 정맥주사제가 자가항체 양성 활동성 루푸스(SLE) 치료제로 표준치료제와 병용할 수 있도록 처음 허가받았다. 2017년 7월 21일에는 피하주사제가 SLE 치료제로 허가받았다. 2019년 4월 26일에는 정맥주사제가 5세 이상 어린이 및 성인의 SLE 치료제로 연령대를 넓혔다. 2020년 12월 17일에는 18세 이상 성인 활성형 루푸스 신염(lupus nephritis, LN) 치료제로 적응증을 추가 승인받았다. 2022년 7월 27일에는 5~17세 LN 치료제로 적용 연령대가 넓어졌다. 

GSK는 이번 희귀약 지정에 따라 SSc-ILD 관련 2/3상 임상시험을 올해 상반기에 착수할 예정이다. 

전신성경화증은 희귀 자가면역성질환으로 결합조직의 비정형적인 성장을 초래해 근골격계, 심장, 폐, 신장, 피부, 기타 장기에 영향을 미칠 수 있다. 간질성폐질환은 전신성경화증의 주요한 사망 원인이어서 전체 전신성경화증 환자의 절반 정도에 영향을 미치고 있다. 이번 벤리스타의 희귀약 지정도 이같은 미충족 의료수요를 감안한 조치다.