이탈리아 파르마(Parma) 소재 제약사 키에지(Chiesi Farmaceutici)가 이탈리아에 뿌리를 두고 아일랜드 더불린에셔 영업하는 희귀질환 전문 제약사인 암리트파마(Amryt Pharma, 나스닥 AMYT)를 인수하기로 했다. 

키에지는 암리트 인수를 통해 희귀질환 관련 파이프라인을 보강할 계획이라고 8일(현지시각) 발표했다. 양사 이사회는 인수안을 만장일치로 승인했으며 관련 절차는 올해 상반기 말에 완료될 예정이다.

계약에 따라 키에지는 암리트파마의 모든 발행 주식을 주당 14.5달러와 최대 2.5달러의 조건부가격청구권(CVR)을 제공하고 매입할 예정이다. CRV는 암리트파마의 희귀피부질환 수포성 표피박리증(Epidermolysis Bullosa, EB) 치료제인 ‘필수베즈’(Filsuvez, 개발코드명 Oleogel-S10)의 미국 식품의약국(FDA) 승인 시 지급된다. 이번 인수 규모는 최대 14억7500만달러(주식대금 12억5000만달러 + 조건부가격청구권(CVR) 2억2500만달러)다.

필수베즈는 유럽에서 작년 6월에 생후 6개월 이상 환자를 대상으로 이영양형(dystrophic) 및 연접부(junctional) 수포성 표피박리증과 관련된 부분층 상처 치료제로 허가된 바 있다. 필수베즈는 2종의 자작나무의 껍질(birch bark)에서 추출한 천연물질인 triterpenes, betulin, betulinic acid, erythrodiol, lupeol, oleanolic acid 등을 함유한 피부에 바르는 겔 제제다.

필수베즈는 2021년 6월 3일 FDA로부터 우선심사 대상으로 지정돼 그 해 11월 30일까지 승인 여부가 결정날 예정이었다. 그러나 FDA는 2022년 2월 28일, 필수베즈의 신청서류를 검토했으나 현재 상태로는 승인될 수 없다는 내용은 대응종결서신(CRL)을 암리트파마에 발송했다. 유효성 입증 자료가 미흡하니 추가 증거자료를 제출하라는 취지였다.

이에 같은 해 6월 24일 암리트는 공식분쟁해결신청(formal dispute resolution request (FDRR)을 FDA에 제출하고 FDA와 끈질긴 협상을 벌이고 있다. 2022년 4월 유럽연합에서 필수베즈의 승인 권고 조치를 내리고 6월 23일에 정식 승인까지 나왔는데 미국에서 거부하는 이유가 부당하다고 FDRR에 적시했다. 더욱이 Oleogel-S10은 28개국 58개 의료기관에서 156명의 소아 환자를 포함하여 223명의 피험자가 등록한 3상 EASE 연구에서 긍정적인 결과를 보여줬고 3개월 간의 이중맹검 시험은 EB 환자 관련 임상시험으로는 세계 최대 규모의 연구였다고 FDA에 반박했다.

암리트파마는 미국과 유럽에서 ‘마이알렙트’(Myalept/Myalepta 성분명 메트르렙틴 Metreleptin, 렙틴호르몬 유사체)라는 제품명으로 발매된 지방영양장애(지방조직결핍) 치료제와 경구용 말단비대증 치료제 ‘마이캡사’(Mycapssa 성분명 옥트레오타이드 octreotide, 소마토스타틴 유사체), 미국에서 2012년에 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증에 허가된 ‘적스타피드/로적스타’(Juxtapid/Lojuxta 성분명 로미타피드 Lomitapide) 등을 보유하고 있다.

마이알렙트는 미국에서 선천성 또는 후천성 전신 지방이영양증(generalized lipodystrophy, GL) 환자에게 동반된 렙틴 결핍증을 치료하기 위한 대체요법의 식이요법 보조제로 허가받았다. EU에서는 ‘마이알렙타’(Myalepta)란 상품명으로 성인 및 2세 이상 어린이의 선천성 또는 후천성 GL 환자, 표준치료로 적절한 대사 조절에 실패한 12세 이상 어린이 및 성인의 가족성 또는 후천성 부분적 지방이영양증(partial lipodystrophy, PL) 환자의 렙틴 결핍증을 치료하기 위한 식이요법의 보조제로 승인받았다.

마이캡사는 미국에서 옥트레오타이드 또는 란레오타이드(lanreotide) 치료에 반응하고 내약성이 있는 말단비대증 환자의 장기 유지요법으로 승인됐다. FDA 승인을 받은 최초이자 유일한 경구용 소마토스타틴 유사체(somatostatin analog)이다.

로미타피드 성분의 두 브랜드 의약품 중 적스타피드는 미국, 캐나다, 콜롬비아, 아르헨티나, 일본 등에서 승인받았다. 유럽연합, 브라질, 이스라엘 등에서는 로적스타 브랜드로 팔린다.

암리트파마는 2022년 1~9월에 1억8800만달러의 매출을 올렸다. 2022년 전체로는 2억6000만~2억7000만달러의 수익을 올린 것으로 추산된다. 이 회사의 가장 잘 팔리는 약인 마이알렙트로 작년 1~9월에 3790만달러의 매출을 형성했다. 마이알렙트의 월간 약가는 7만2159달러에 달한다.

키에지의 마르코 베키아(Marco Vecchia) 최고경영자는 “이번 인수로 치료법이나 승인된 치료제가 여전히 없는 희귀질환에 영역을 넓힐 것”이라며 “암리트파마의 포트폴리오와 전문성 추가는 환자의 질환이 아무리 희귀하더라도 의약품을 제공하려는 우리의 여정을 도울 것”이라고 말했다.

암리트파마의 조 와일리(Joe Wiley, Joseph Wiley) 최고경영자는 “2015년에 설립돼 8년이 채 안 되는 암리트파마가 바닥에서 시작해 고성장을 이루며 세계적으로 존경받는 회사가 됐다”며 “키에지가 암리트파마의 현재 포트폴리오와 파이프라인의 가치를 더욱 극대화할 것이며 가장 중요하게는 전 세계에서 도움이 필요한 더 많은 환자에게 도달할 수 있는 역량을 배가시킬 것으로 믿는다”고 말했다.