미국 캘리포니아주 로스앤젤레스 인근 사우전드오크스(THOUSAND OAKS)에 소재한 유전자치료제 전문기업 캡시다바이오테라퓨틱스(Capsida Biotherapeutics)는 릴리의 유전차치료제 계열사인 뉴욕의 프리베일테라퓨틱스(Prevail Therapeutics)와 다년간의 전략적 제휴를 맺었다고 4일(현지시각) 발표했다. 

양사는 변혁적인(transformative) 중증질환 대응 유전자 치료제를 공동 개발하기로 했다. 프리베일테라퓨틱스는 2020년 12월, 10억4000만달러에 주식 지분 100%를 양도하는 조건으로 릴리에 인수됐다. 알츠하이머병이나 파킨슨병 등 퇴행성 신경계질환의 유전자치료제를 개발하기 위한 릴리의 포석이었다. 

계약에 따라 프리베일테라퓨틱스는 캡시다바이오테라퓨틱스가 보유한 새로운 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 변형(engineering) 플랫폼을 적용해 임상적 적용이 가능한 캡시드(capsids: 바이러스의 단백질 외피)를 확립하고, 중추신경계(CNS)에 영향을 미쳐 중증질환의 발병을 유도하는 병소 부위를 표적으로 작용하는 계열 최초 정맥주사제 유전자치료제들을 개발하기로 했다.

유전자치료제 개발에서 AAV 유전자치료제를 중추신경계 전체에 전달하면서 표적 이외의 장기(예컨대 간)에는 노출되지 않도록 제한하는 게 여전히 풀리지 않은 난제로 여겨지고 있다.

캡시다는 생명공학적 스크리닝을 거쳐 특정한 조직들을 표적으로 작용해 유전자 변형 아데노 연관 바이러스 캡시드를 확인하고, 발병질환과 관련이 없는 조직이나 세포에는 도입되지 않도록 제한하는 고효율 플랫폼을 개발한 전문 제약사다.

이 고효율 플랫폼은 전신에 투여된 아데노 연관 바이러스 기반 유전자 치료제들의 효능 및 안전성을 향상시켜 주면서 기존 치료제들에 난치성을 나타내는 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 유전자치료제 개발을 가능케 해 줄 것으로 기대되고 있다.

캡시다바이오테라퓨틱스의 피터 아나스타시우(Peter Anastasiou) 대표는 “프리베일테라퓨틱스과 전략적 제휴를 맺게 돼 짜릿함을 느낀다”면서 “프리베일 테라퓨틱스가 신경의학, 유전자치료제 연구개발 분야에서 보유한 전문성과 릴리의 세계적인 상용화 역량이 캡시다바이오테라퓨틱스의 차세대 AAV 유전자 변형 플랫폼을 포함한 완전 통합형 접근법을 보완해 줄 수 있을 것”이라고 말했다. 

계약에 따라 캡시다바이오테라퓨틱스는 선불계약금과 차후 캡시다의 자금조달 라운드에 프리베일이 참여하는 조건으로 총 5500만달러를 받기로 했다. 이와 함께 연구개발 및 상용화 성공 마일스톤으로 최대 6억8500만달러를 추가로 지급받고, 별도의 매출액 목표 달성 단계별로 로열티를 받기로 했다. 

또 제휴 과정에서 도출된 프로그램에서 하나의 선택권을 행사해 미국 내 개발‧발매에 참여하고, 매출총이익의 일부를 배분받을 수 있도록 하는 권한을 보장받았다.

전체 프로그램에서 캡시다바이오테라퓨틱스는 고효율 아데노 연관 바이러스 유전자 변형 및 스크리닝 플랫폼을 적용해 캡시드 발굴 부분을 총괄하고, 프리베일테라퓨틱스는 전임상 및 이후 단계의 진행을 맡기로 했다.

프리베일테라퓨틱스의 만수오 섀넌(Mansuo Shannon) 최고과학책임자는 “이번 제휴를 통해 크게 미충족된 의료 수요가 존재하는 난치성 중추신경계 질환을 겨냥한 정맥주사제 유전자치료제 개발에 협력하게 돼 흥분된다”고 말했다. 이어 “캡시다의 전문성과 역량이 프리베일의 혁신적인 방법론을 보완해 유전자치료제 기술의 잠재력을 만개하게 해줄 것”이라고 기대했다.