미국 식품의약국(FDA)이 프랑스 입센의 극희귀 유전질환인 진행성 골화성섬유이형성증(Fibrodysplasia ossificans progressiva, FOP) 치료제 팔로바로텐(palovarotene)에 대한 신약승인신청을 반려했다. 

입센은 23일(현지시각) 팔로바로텐에 대해 이같은 취지의 대응종결서신(CRL)을 보내왔다고 발표했다. 앞서 FDA는 지난 10월 하순 팔로바로텐 임상시험 데이터에 대한 자료 보완을 요청하면서 당초 그달 31일로 예정된 FDA 산하 내분비대사약물자문위원회 회의 소집을 잠정 연기했다. 이 약은 당초 올해 12월 29일까지 FDA 승인 여부를 결정키로 기한이 설정됐다.

입센은 2022년 12월 23일, 2023년 1분기에 FDA 요청 자료를 제출할 계획이며, 이후 FDA가 심사를 완료하는 데 6개월이 소요될 것으로 예상한다고 밝혔다. 다만 추가 요청 자료는 기존 연구 이외의 추가적인 유효성 또는 안전성 데이터와 관련된 게 아니라고 입센은 설명했다.

FDA는 팔로바로텐에 대한 내분비대사약물자문위원회 회의 일정을 새로 정하지는 않았다.

진행성 골화성 섬유이형성증은 근육, 힘줄, 인대 같은 연체 결합조직에서 영구적이고 지속적인 뼈 형성을 유발하는 초희귀질환이다. 관절과 신체 다른 부위에 지속적으로 뼈가 축적되며 급속한 뼈 형성을 유발하는 악화 에피소드가 발생하기 때문에 환자의 이동성과 일상 기능이 심각하게 제한될 수 있다.

전 세계에서 진행성 골화성 섬유이형성증 환자는 약 900명이 있는 것으로 추산된다. 환자들은 비정상적인 뼈 형성 때문에 목, 등, 어깨, 가슴, 다리, 팔 관절을 움직일 수 있는 능력을 영구적으로 잃게 될 수 있다.

입센의 연구개발부 총괄 하워드 메이어(Howard Mayer) 집행 부회장은 “팔로바로텐에 대한 심사 일정이 연장되기는 했지만 요청된 정보를 제공하기 위해 FDA와 계속 협력하고 있다”며 “팔로바로텐이 새로운 비정상적인 뼈 형성을 감소시키면서 FOP 진행을 늦추는 혁신적인 치료제가 될 가능성이 있다고 믿는다”고 밝혔다. 이어 “현재 미국에서 FOP를 앓는 사람들은 질병 진행을 늦출 수 없는 승인된 치료 옵션이 없는 상황이며 이는 FOP에 대한 잠재적인 치료 옵션을 제공하려는 우리의 확고한 이유”라고 덧붙였다.

팔로바로텐은 캐나다와 아랍에미리트연합에서 승인돼 ‘소호노스’(Sohonos)라는 제품명으로 발매됐다. 캐나다에서는 올해 1월 8세 이상의 여아와 10세 이상의 남아의 FOP 환자에게 쓸 수 있도록 승인받았다. 기전 상 분류는 선택적 레티노산 수용체 감마(Retinoic acid receptor gamma , RARγ) 작용제다.