미국 캘리포니아주 샌디에이고의 신경계‧내분비계 장애 치료제 개발 전문기업인 뉴로크라인바이오사이언스(Neurocrine Biosciences, 나스닥 NBIX)는 지연성(遲延性) 운동장애(tardive dyskinesia, TD) 치료제 ‘인그레자’(Ingrezza 성분명 발베나진 디토실산염 valbenazine ditosylate)의 적응증 추가 신청서가 미국 식품의약국(FDA)에 접수됐다고 22일(현지시각) 발표했다.

FDA는 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 2023년 8월 20일까지 ‘인그레자’의 성인 헌팅턴병 관련 무도증(chorea associated with Huntington disease) 초기증 및 지속적 개선 적응증 추가 여부를 결정하게 된다.

무도증(舞蹈症)은 전체 성인 헌팅턴병(HD) 환자의 90% 정도에서 수반되는 비정상적이고 불수의적인 운동장애 증상을 말한다. 몸의 일부가 갑작스럽게 제멋대로 움직이거나 경련을 일으키는 특징을 보인다. 헌팅턴병은 유전성, 진행성 신경퇴행성 장애의 일종이다.

인그레자는 앞서 2017년 4월, 성인 지연성 운동장애(Tardive Dyskinesia, TD) 치료제로 FDA의 허가를 처음 취득했다.

새 적응증 추가 신청은 3상 ‘KINECT-HD’ 임상시험과 현재 진행 중인 ‘KINECT-HD2’ 표지 개방 임상시험에서 도출된 자료를 바탕으로 이뤄졌다. 아울러 인그레자의 체내약물동태시험 결과도 동봉됐다.

KINECT-HD는 18~75세 연령대에 속하는 헌팅턴병 관련 성인 무도증 환자 총 128명을 대상으로 인그레자의 유효성, 안전성 및 내약성을 평가한 피험자 무작위 배정, 이중맹검법, 위약대조 방식의 임상시험이다. 피험자들은 인그레자 또는 위약을 12주 동안 1일 1회 경구복용했다.

KINECT-HD2 표지 개방 임상시험은 150여명의 헌팅턴병 관련 무도증 환자들을 충원한 후 최대 156주 동안 인그레자를 복용하는 방식으로 현재 진행 중이다.

두 임상시험의 1차 평가지표는 ‘통합 헌팅턴병 등급점수’(Unified Huntington's Disease Rating Scale, UHDRS) ‘최대 무도증 증상 총점’(Total Maximal Chorea score, TMC)로 치료 착수시점과 비교해 개선 정도를 평가하게 된다.

뉴로크린바이오사이언스의 에이리 로버츠(Eiry W. Roberts) 최고의학책임자는 “이번 적응증 추가 신청은 미국에서 헌팅턴병 관련 무도증을 나타내는 수많은 환자들에게 새로운 치료대안을 제공하기 위한 우리의 노력을 진전시키는 것”이라며 “FDA가 심사를 진행하는 동안 긴밀히 협력하겠다”고 말했다.

발베나진 성분의 아시아 판권은 일본 미쓰비시다나베제약이 갖고 있으며, 국내에선 ‘디스발캡슐’(DYSVAL)이란 상품명으로 2021년 11월 30일 식품의약품안전처 승인을 얻었다.