길리어드사이언스는 미국 메릴랜드주 게이더스버그(Gaithersburg)에 본사를 둔 아르셀렉스(Arcellx, 나스닥 ACLX)와 다발성골수종 세포치료제에 대한 글로벌 공동 개발 및 상용화 권리를 획득했다고 9일(현지시각) 발표했다. 

아르셀렉스가 개발한 CART-ddBCMA는 다발성골수종을 표적으로 삼도록 유전적으로 조작된 자가 유래 T세포(CART, Chimeric Antigen Receptor-T세포)를 포함하고 아르셀렉스의 새로운 D-도메인 결합체(D-Domain binder)를 활용한 세포치료제로 현재 임상 2상 개발이 진행 중이다. 양사는 CART-ddBCMA를 공동으로 발전시킬 계획이다.

계약에 따라 아르셀렉스는 카이트로부터 계약금 2억2500만달러와 1억달러 규모의 지분투자를 받게 된다. 향후 성과에 따라 아르셀렉스는 최대 39억달러의 조건부 지급금을 받을 수 있다.

양사는 개발, 임상시험, 상용화 비용을 분담하고 미국 내 상용화 수익을 50대 50으로 나누기로 했다. 미국 외 국가에서는 카이트가 제품 상용화를 담당하며 아르셀렉스는 매출에 따른 로열티를 받게 된다.

카이트는 공동 상용화하지 않는 제휴 제품에 대한 개발 및 상용화 비용을 부담하고, 기술 이전 완료 이후에 생산을 담당하기로 했다. 제휴 계약 절차는 내년 1분기에 완료될 것으로 예상되고 있다.

카이트의 크리스티 쇼(Christi Shaw) 최고경영자는 “카이트는 아르셀렉스와의 협력을 통해 미충족 수요가 높은 새로운 영역으로 사업을 확장하고 많은 환자를 돕기 위한 잠재적으로 동종 계열 최고의 세포치료제를 제공할 수 있다”고 말했다. 이어 “세포치료제는 개별 환자의 T세포로부터 유전자 조작된, 잠재적으로 완치 가능한 치료제를 만듦으로써 암을 치료하는 방법을 변화시킬 수 있는 것으로 입증됐다”며 “전세계적으로 세포치료제를 규모에 맞게 제공하기 위해서는 매우 복잡한 분야의 수요를 전담하는 고도로 조정되고 수직 통합된 조직이 필요하다”고 설명했다.

아르셀렉스의 라미 엘간두르(Rami Elghandour) 이사회 의장 겸 최고경영자는 “이 제휴는 골수종 분야와 아르셀렉스에게 중요한 성과”라며 “다발성골수종에 대한 잠재적인 계열 최고의 CART-ddBCMA 치료제와 카이트의 글로벌 세포치료제 리더십 간의 결합은 규모에 맞춰 치료제를 상용화할 수 있는 기반을 제공한다”고 평가했다.

이어 “가장 중요한 것은 이 제휴가 도움이 필요한 환자를 위해 접근성을 가속화하는데 초점을 맞추고 있다는 것”며 “이번 제휴는 당연스럽고 적합하며, 상호 보완적인 전문성을 제공해 각사가 중복이나 경쟁적 이해 없이 협력할 수 있다”고 말했다.

아르셀렉스는 2021년 4월 13일, 1억1500만달러에 달하는 시리즈C 파이낸싱 라운드를 성공적으로 마감했다. 이 회사는 세포치료제 개발 ARC-SparX 플랫은 ACLX-001와 급성골수성백혈병(AML) 및 골수이형성증후군(MDS) 후보인 ACLX-002를 창출했다. ACLX-001은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙, 희귀의약품, 재생의학첨단치료제(RMAT)로 지정된 바 있다. 

아르셀렉스의 플랫폼은 SparX 단백질과 범용 ARC-T세포 등 두 가지로 구성된다. SparX 단백질은 암세포의 특정 항원에 결합해 ARC-T (antigen-receptor complex-T)세포에 의해 파괴되도록 유도한다. ARC-T세포는 SparX 단백질에 결합하여 표식된 세포만을 죽이는 조작된 면역세포다. 암 항원이 SparX 단백질과 결합할 때에만 활성화된다. ARC-SparX 플랫폼은 임상시험에 들어가는 최초의 적응 및 제어 가능한 차세대 CAR-T 시스템이 될 것으로 기대를 모으고 있다.

다발성골수종(Multiple Myeloma, MM)은 병에 걸린 혈장세포가 골수에서 증식 및 축적돼 건강한 혈액세포를 밀어내고 골 병변, 골밀도 손실, 골절을 일으키는 혈액암이다. 비정상적인 혈장세포는 또 골수종단백질(M 단백질)이라고 하는 비정상적인 면역글로불린 조각을 과도한 양으로 생성하여 신장 손상을 일으키고 환자의 면역 기능을 떨어뜨린다.

다발성골수종은 미국과 유럽에서 세 번째로 흔한 혈액암으로, 전체 혈액암의 약 10%, 혈액암으로 인한 사망의 약 20%를 차지한다. 진단 시 환자의 평균 연령은 69세이며 환자의 3분의 1은 75세 이상이다. 진행기에 도달하면 복합적 합병증과 독성이 급상승해 생명을 위협하게 된다.