미국 뉴저지주 파시파니(PARSIPPANY) 소재 망막질환 신약개발 전문기업인 이베릭바이오(IVERIC bio, 나스닥 ISEE)는 노인성 황반변성에 수반되는 지도형위축(geographic atrophy, GA) 신약후보물질인 새로운 보체 C5 보체(補體) 억제제 ‘지무라’(Zimura 성분명 아바신캡타드 페골, avacincaptad pegol, ACP)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘혁신치료제’로 지정받았다고 17일(현지시각) 발표했다. 

지금까지 지도형 위축 적응증으로 개발된 신약후보물질 중 FDA에 의해 혁신치료제로 지정받은 것은 아바신캡타드 페골이 최초이자 유일하다. FDA는 지도형위축 환자를 대상으로 망막 중심의 오목한 부분을 말하는 중심와(中心窩) 안팎에서 아바신캡타드 페골의 유효성 및 안전성을 평가한 3상 ‘GATHER1’과 ‘GATHER2’ 임상에서 사전에 설정한 12개월 차 시점에서 도출된 1차 평가지표를 바탕으로 혁신치료제 지정을 결정했다. 두 시험에서 중증의 안구내 염증, 혈관염, 내안구염 등은 관찰되지 않았다.

이베릭바이오의 글렌 스블렌도리오(Glenn P. Sblendorio) 최고경영자는 “이번 혁신치료제 지정은 GATHER1 및 GATHER2 임상시험에서 1차 유효성 평가지표를 충족한데다 안전성 프로필도 엄격한 기준에 부합했음을 방증한다고 믿는다”며 “신약허가신청서를 완벽하게 제출하고, 첫 번째 지도형위축 치료제로 시장에 선보이기 위해 FDA에 협력하고 심사 일정을 앞당길 수 있기를 기대한다”고 말했다.

이베릭바이오는 최근 순차심사(rolling review) 절차에 따라 허가신청서의 일부를 먼저 제출한 바 있다. 여기에는 ‘GATHER1’ 및 ‘GATHER2’ 임상시험에서 확보된 전체 임상자료 패키지가 포함되어 있다. 이베릭바이오는 연내에 허가신청서의 나머지 부분이 모두 제출될 수 있도록 한다는 방침이다.

이베릭바이오의 프라빈 두겔(Pravin U. Dugel) 이사회 의장은 “2건의 3상 임상에서 아바신캡타드 페골이 6개월 차에 처음 평가했을 때 일관된 치료효과를 나타낸데다 유효성 비율이 최대 35%에 달한 것으로 관찰되었을 만큼 시간이 지날수록 지속적으로 효능이 증가했다”면서 “아바신캡타드 페골이 불가역적인 실명으로 이어질 수 있는 지도형위축 환자들의 광수용체 세포들을 구해 중심시력을 안전하고 효과적으로 보존해 줄 수 있을 것으로 믿는다”고 말했다.