미국 캘리포니아주 샌디에이고 북쪽 칼스바드(Carlsbad)의 RNA 표적치료제 및 안티센스 의약품 전문 개발업체인 아이오니스파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals, 나스닥 IONS)는 같은 주 에머리빌(EMERYVILLE)의 다용도 차세대 유전자편집 전문기업 메타지노미(Metagenomi)와 협업하기로 했다고 14일(현지시각) 발표했다. 

양사는 치료 옵션을 확대할 수 있는 검증된 및 새로운 유전자 표적을 발굴하기 위해 양사의 전문성을 살려나가기로 했다. 초기에는 최대 4개의 유전자 표적에 대한 의약품을 개발하는 것을 목표로 공동 연구를 수행할 계획이다. 아이오니스는 사전에 설정된 개발 이정표 달성 여부에 따라 표적 4개를 추가할 수 있는 권리도 확보했다.

계약에 따라 아이오니스는 메타지노미에게 선불 계약금 8000만달러를 지급할 예정이며 차후 마일스톤 지급금과 로열티를 제공하기로 했다.

아이오니스의 브렛 모니아(Brett P. Monia) 최고경영자는 “아이오니스는 30여 년 전에 강력한 RNA 표적기술 플랫폼을 사용해 새로운 고도 맞춤형 의약품을 발굴하고 개발하기 위해 설립됐다”며 “메타지노미와의 이번 제휴는 정밀 유전 의약품을 공급하기 위해서 자체 기술을 발전시키고 역량을 확대하려는 아이오니스의 전략적 목표를 뒷받침한다”고 말했다.

이어 “우리는 함께 간(肝) 표적과 새로운 조직에 대한 유전자편집의 범위를 최적화하고 확대하기 위해 핵산(DNA 및 RNA) 치료에 대한 아이오니스의 방대한 경험을 활용함으로써 유전자편집 적용을 확대할 수 있다”며 “이 제휴를 통해 양사는 질병 치료에 혁신을 일으킬 수 있는 차세대 치료제를 제공하는 데 더욱 가까워졌다”고 강조했다.

메타지노미의 설립자 겸 최고경영자인 브라이언 토마스(Brian C. Thomas) 박사는 “유전자편집은 현재 치료 옵션이 제한적인 환자를 위한 만성 치료를 잠재적으로 근치적인 치료로 전환할 수 있다”고 말했다. 이어 “이번 협업은 메타지노미의 다양하고 특이적이며 고효율인 핵산분해효소를 활용한 선도 유전자편집 도구와 아이오니스의 선구적인 RNA 표적치료 전문성을 결합해 생체내 유전자편집 활용의 다음 물결을 촉진시키기 위한 전략적 단계”라며 “당사는 환자의 삶을 변화시키기 위해 유전의학 분야에서 가장 경험이 많은 팀과 협력하는 전략을 계속 구사하고 있다”고 덧붙였다.