스위스 제약기업 로슈가 미국 보스턴의 생명공학기업 제이나나테라퓨틱스(Jnana Therapeutics)와 신약개발 제휴 협약을 체결했다고 15일(현지시각) 발표했다. 

제이나나는 RAPID 화학단백질체학(chemoproteomics) 플랫폼을 활용해 다수의 암, 면역매개질환, 신경계질환 표적 발굴 및 전임상 활동을 수행할 예정이다. 로슈는 이를 통해 나온 모든 제품의 개발 및 상용화를 담당할 계획이다.

계약에 따라 제이나나는 로슈로부터 5000만달러의 선불 계약금과 상당한 단기 마일스톤을 받게 되며 차후 20억달러를 초과할 수 있는 추가적인 잠재적 마일스톤과 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.

앞서 양사는 2020년 7월에 면역매개질환 및 신경계질환 치료를 위해 대사물 수송체의 SLC(solute carrier) 계열을 표적으로 하는 저분자 약물을 발굴하기 위한 전략적 다중표적 제휴 및 라이선스 계약을 체결한 바 있다. 이번 제휴는 암질환이 추가됐다.

제이나나테라퓨틱스의 조앤 코( Joanne Kotz) 공동설립자 겸 CEO는 “최대 규모의 의료 회사 중 하나이자 강력한 협업자인 로슈와 두 번로 제휴를 체결하게 돼 기쁘다”며 “로슈는 귀중한 전략적 파트너였고, 지금까지의 성공을 바탕으로 면역매개 및 신경계질환에서 협력을 확대해 암으로까지 확장할 수 있는 기회를 얻게 돼 자랑스럽다”고 밝혔다.

제이나나의 조엘 배리쉬(Joel C. Barrish) 공동설립자 겸 CSO는 “우리는 SLC 대사물 수송체(SLC metabolite transporter)를 표적으로 하는 로슈와의 기존 파트너십에서 큰 진전을 이뤘고 전사인자(transcription factor)를 포함한 다양한 표적에 대한 내부 파이프라인에서도 흥미로운 진전을 거뒀다”고 강조했다. 이어 “신약개발이 어려운 것으로 입증된 다양한 강력한 치료 표적을 개발하면서 우리 RAPID 플랫폼의 모든 힘을 로슈와의 두 번째 파트너십에 제공하게 돼 기쁘다”고 말했다.

로슈의 제약파트너링 글로벌 총괄 제임스 사브리(James Sabry)는 “SLC 대사물 수송체에 초점을 둔 첫 번째 협업 과정에서 제이나나의 팀과 RAPID 신약 발굴 플랫폼에 깊은 인상으로 받았다”고 평가했다.

RAPID 플랫폼은 저분자 신물질과 SLC 수송체, 전사인자, 신호 스캐폴드 단백질(signaling scaffold protein), 인산화효소(phosphatase), GPCR, 헬리카제(helicase) 등과의 결합력 및 대사상호 관계를 측정해 유연하게 알로스테릭 억제제(allosteric inhibitor), 단백질 국소화 조절제(modulators of protein localization), 분자접착제(molecular glue) 등을 확립(발굴)하는 기술이다.

화학단백질체학에 기반해 기존의 접근 방식으로 감지되지 않은 대사 관여 요소들의 결합 부위를 규명함으로써 기존 신약개발의 느린 속도, 비효율, 질병 기전 규명의 미진함 등을 개선하는 게 이 회사의 모토다.

같은 날(15일) 제이나나는 시리즈C 파이낸셜 라운딩을 통해 1억700만달러를 조달했다. 베인캐피털라이프사이언스(Bain Capital Life Sciences)가 주도하고 RA Capital Management, Polaris Partners, Versant Ventures, Avalon Ventures, Pfizer Ventures 등이 참여했다.

시리즈C는 이 회사의 희귀대사질환 페닐케톤뇨증(phenylketonuria, PKU) 신약후보물질인 JNT-517이 건강한 사람을 대상으로 한 1상 임상을 마치고 PKU 환자를 대상으로 한 개념증명(proof-of-concept, POC) 1b상 임상시험에 착수한 데 따른 것이다.

이 신물질은 새로운 비밀스런 알로스테릭 부위(cryptic allosteric site)에서 작용하는 페닐알라닌 수송체인 SLC6A19을 억제하는 계열 최초의 경구용 저분자 물질이다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환 의약품으로 지정받았다. 페닐케톤뇨증은 선천적으로 아미노산 대사에 문제가 생겨 페닐알라닌을 타이로신으로 전환하는 효소인 페닐알라닌수산화효소가 저하돼 발병한다.