미국 펜실베이니아주 필라델피아에 소재한 항암제 전문 생명공학기업 애브스테라테라퓨틱스(Avstera Therapeutics)는 자체 개발한 ‘AVS100’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 흑색종 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 11일(현지시각) 발표했다. 

‘AVS100’은 2B~4기 흑색종 치료제로 개발되고 있는, 새로운 고도 특이성 히스톤 탈아세틸라제 6(HDAC6: histone deacetylase) 저해제다. 대식세포를 양극화시키는(polarize) 독특한 작용기전을 갖고 있다. 대식세포의 분화 및 항종양 M1 표현형의 안정화는 전체적인 항암반응을 유지하는 데 핵심적인 요소다.

 AVS100은 종양의 성장을 크게 감소시킬 뿐만 아니라 전체생존기간을 개선한다는 게 전임상 단계의 동물실험 모델을 통해 입증됐다. 이에 애브스테라는 내년에 흑색종을 포함한 국소진행성 또는 전이성 고형암을 목표로 삼아 임상시험 계획서를 제출할 계획이다.

이 회사의 카틱 무수누리(Karthik Musunuri) 대표는 “AVS100의 희귀약 지정은 크게 충족되지 못한 의료 수요가 존재하는 상황에서 향후 임상에서 결과를 잠재적으로 개선할 수 있음이 부각된 덕분”이라고 말했다. 이어 “진행된 흑색종은 기존 치료법으로는 여전히 복잡하고 치료가 어려운 난치성 암의 하나”라며 “종양으로 인한 환자 부담을 낮출 수 있는 기회를 AVS100이 제공해 줄 것”이라고 덧붙였다.

HDAC6 저해제 기술에 관한 연구는 조지타운대의 알레잔드로 빌라그라 연구실(Alejandro Villagra's lab)이 조지워싱턴대의 지적재산권 아래 진행돼왔다.

애브스테라테라퓨틱스의 과학자문위원(SAB)이자 조지워싱턴대 암센터 피부암 프로그램 책임자인 비샬 파텔(Vishal Patel) 박사는 “선택적 HDAC6 저해제의 사용이 종양미세환경을 조작하고, 면역관문억제제의 대 숙주 치료반응을 크게 높일 수 있는 흥미로운 대안이 될 수 있을 것”이라며 “한 가지 항암제를 사용한 뒤 종양이 진행돼 치료반응을 향상시킬 수 있는 방법을 찾고 있거나, 불응성 또는 진행성 종양에 대한 이중 면역요법제에 내약성을 나타낼 수 없는 환자들에게 희망을 줄 것”이라고 말했다.