화이자는 재발성 또는 불응성 다발성골수종 치료제로 개발 중인 B세포 성숙화 항원(B-cell maturation antigen, BCMA) 및 CD3 단백질 표적 이중특이성항체(BsAb) 계열 면역항암제 엘라나타맙(elranatamab, 개발코드명 PF-06863135)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘혁신치료제’로 지정됐다고 3일(현지시각) 발표했다.

엘라나타맙은 한 손은 암세포의 특정 항원과 직접적으로 결합하고, 다른 하나는 T세포와 결합하는 특성을 가진 이중특이항체다. 즉 다발성골수종 세포 표면에서 고도로 발현되는 BCMA, T세포 표면의 CD3 단백질 수용체와 결합해 T세포가 활성화되면서 골수종 세포를 사멸시키도록 설계됐다.

두 표적에 대한 엘라나타맙의 결합 친화성은 강력한 T세포 매개 항 골수종 활성을 유도하도록 분자공학적 변형을 거쳤다.

엘라나타맙은 피하주사제 제형으로 정맥주사제에 비해 사용이 편리한데다 사이토킨방출증후군과 같은 부작용 위험성을 완화시켜 줄 것으로 기대된다.

이번 혁신치료제 지정은 라벨 공개, 다의료기관, 단일군 방식으로 진행된 2상 ‘MagnetisMM-3’ 임상시험의 A코호트를 대상으로 진행된 6개월의 추적조사에서 도출된 자료를 근거로 이뤄졌다. 피험자는 엘라나타맙 76mg을 주 1회 피하주사제로 투여받았다.

임상 결과 엘라나타맙은 관리할 수 있는 안전성 프로필을 내보인 가운데 중앙값 6.8개월의 추적조사 기간 동안 61.0%의 객관적반응률(ORR)을 보였다. 치료반응을 보인 피험자 가운데 90.4%는 6개월 이상 반응을 유지한 것으로 분석됐다.

원인을 불문하고 가장 빈도 높게 보고된 약물치료 관련 부작용은 사이토카인방출증후군으로 57.9%에서 관찰됐으며, 대부분이 1급(43.2%) 또는 2급(14.2%)에 그쳤다.

MagnetisMM-3 임상시험에서 나온 최신 자료는 오는 12월 10~13일 미국 루이지애나주 뉴올리언스에서 열리는 제 64차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 발표될 예정이다.

화이자의 글로벌 제품개발 부문의 크리스 보쇼프(Chris Boshoff) 항암제‧희귀질환 치료제 담당 최고 개발책임자는 “이번 혁신치료제 지정은 기존 치료제 투여에도 불구하고 재발했거나 불응성을 보인 다발성골수종 환자를 위한 혁신치료제로 엘라나타맙이 내포하고 있는 잠재력을 인정받은 결과”라며 “이런 다발성골수종은 아직까지 난치성 종양임을 회피하는(staving off) 매우 협소한 치료제만이 존재한다”고 설명했다.

화이자는 엘라나타맙으로 항암제로는 12번째 FDA 혁신치료제 지정을 받았다. 엘라나타맙은 앞서 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 다발성골수종 치료 ‘희귀의약품’으로 지정받았다. 두 기관은 엘라나타맙을 각각 재발성 또는 불응성 다발성골수종 치료를 위한 ‘패스트트랙’ 및 ‘PRiME’ 프로그램 대상으로 지정했다.

영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)도 엘라나타맙을 다발성골수종 치료를 위한 ‘혁신치료제’ 및 ‘혁신 패스포트’ 대상으로 지정했다.