미국 매사추세츠주 월섬(WALTHAM)에 소재한 C3 표적치료제 전문 제약기업 아펠리스파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals 나스닥 APLS)는 지도모양위축(geographic atrophy, GA) 신약후보물질인 페그세타코플란(pegcetacoplan)의 미국 식품의약국(FDA) 심사 기간이 3개월 연장될 것이라고 3일(현지시각) 밝혔다.

아펠리스는 2021년 5월, 성인 발작성 야간혈색소뇨증(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH) 치료제로 FDA 승인을 얻은 ‘엠파벨리’(Empaveli 성분명 페그세타코플란, pegcetacoplan)의 주성분을 유리체내 주사용 제형에 담아 연령관련 황반변성(AMD)이 진행돼 비가역적인 시력 상실을 초래하는 GA 치료제로 개발해왔다. 페그세타코플란은 지도모양위축과 관련, 2022년 7월 19일 우선심사대상으로 지정받았다. FDA는 처방약생산자수수료법(PDUFA) 규정에 따라 올해 11월 26일까지 페그세타코플란의 지도상위축 적응증 승인 여부를 결정할 예정이었다. 하지만 FDA에 추가 임상자료를 제출함으로써 심사기간이 연장됨에 따라 내년 2월 26일로 심사기한이 재설정됐다.

아펠리스는 FDA 보완 요청에 따라 3상 DERBY 및 OAKS 임상연구에서 나온 24개월 차 유효성 데이터를 이달 안에 제출할 계획이다. 이는 주요 수정사항으로 간주돼 심사기간이 연장된다. 두 연구 데이터는 매월 및 격월로 투여하는 페그세타코플란의 강력하고 일관된 치료 효과를 보여준다. 24개월 안전성 데이터는 기 제출한 120일 자료의 업데이트다.

DERBY 및 OAKS는 연령관련 황반변성에 따른 2차성 지도모양위축이 있는 광범위하고 대표적인 환자 집단을 대상으로 페그세타코플란의 효능과 안전성을 평가한 다기관, 무작위, 이중맹검, 샴 대조군(sham comparator, 실제로는 아무런 치료나 약물을 주지 않으면서도 환자를 속이는 의료행위를 가하는 비교 방식) 대조군 연구다.

아펠리스의 세드릭 프랑수아(Cedric Francois) 최고경영자 겸 공동설립자는 “예상보다 빨리 전체 24개월 데이터 패키지를 완료할 수 있었고 11월 26일 PDUFA 목표 날짜 이전에 이러한 데이터를 제출할 수 있는 기회를 갖게 됐다”며 “장기 데이터는 출시 시점에 훨씬 더 강력한 제품 프로파일을 제공할 수 있다”고 말했다. 이어 “이번 자료 추가 제출이 당초 1월로 예정됐던 출시 시점에 미치는 영향은 미미할 것”이라며 “PDUFA 목표 날짜를 2월로 잡힌 만큼 승인 직후 출시하도록 준비하겠다”고 덧붙였다.

FDA는 페그세타코플란을 지도모양위축 치료제로서 패스트트랙 심사 대상으로 지정한 바 있다. 아펠리스는 올해 말에 유럽의약품청(EMA)에도 24개월 임상 결과를 포함한 페그세타코플란의 판매 허가 신청서를 제출할 예정이다.

페그세타코플란은 신체 면역체계의 일부인 보체 연쇄반응의 과도한 활성화를 조절하도록 설계된 C3 표적치료제(C3억제제)다.