일본 JCR파마(JCR Pharmaceuticals)는 10월 31일 개발 중인 4개의 극희귀 리소좀 축적질환(lysosomal storage disease. LSD) 신약후보물질에 대한 일본을 제외한 글로벌 독점권을 메디팔홀딩스(MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION)에 부여하는 양해각서를 체결했다고 발표했다. 

4개 신약후보의 대상질환은 △푸코사이드축적증(Fucosidosis, 상염색체 열성으로 유전되며 알파-L-푸코시다제(alpha-L-fucosidase)라는 효소의 결핍으로 발생) △신경세로이드리포푸신증Ⅰ형(neuronal ceroid lipofuscinosis type 1, CLN1, 신경원 및 기타조직에 지방색소인 세로이드 및 리포푸신(ceroid 및 lipofuscin)이 축적되는 상염색체 열성질환, 바텐병(Batten disease) 또는 신경지방갈색소증(리포푸신축적증)으로도 불림) △신경세로이드리포푸신증Ⅱ형(neuronal ceroid lipofuscinosis type 2, CLN2) △갈락토스알리도시스(galactosialidosis, 올리고폴리사카라이드를 분해하는 B- Galactosidase and Neuraminidase를 보호하는 Protective Protein/Cathepsin A (PPCA)이 없어서 결과적으로 두 분해효소가 기능하지 못함)로 모두 리소좀 축적질환에서도 환자 수가 적은 초희귀질환이다.

LSD는 불필요한 거대분자를 흡수시켜 없애 세포 부스러기를 재활용할 수 있도록 유통시켜주는 세포내 소기관으로 많은 기능 효소를 담고 있는 주머니라 할 수 있는 리소좀의 기능 고장으로 각종 대사물질이 과잉 축적돼 신체 기능에 장애를 끼치고 생명까지 위협하는 질환이다.

메디팔은 이번 계약으로 LSD 신약후보물질의 일본을 제외한 전세계 연구개발, 제조, 판매 등에 대한 독점적 재실시권을 획득했다. 그 대가로 JCR은 메디팔로부터 선불 계약금을 수령하는 한편 개발 진척에 따른 로열티를 받게 된다.

이와 함께 푸코사이드축적증을 목표로 개발 중인 ‘JR-471’에 대해서도 실시권 계약도 체결했다. 이 신약후보는 혈관뇌장벽(BBB)를 통과하는 인간 후코이다제 효소(human α-L-fucosidase)로 개발 후 JCR파마는 순매출 대비 로열티도 받게 된다.

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JCR은 희귀질병인 리소좀축적질환 치료제 연구개발에 집중하고 있다. 자체 혈액뇌관문 통과기술 ‘J-Brain Cargo’를 적용해 여러 개의 신약후보물질을 창출했다.

JCR과 메디팔은 “오랜 기간 좋은 관계를 유지하고 협업을 통한 성과를 창출한 헬스케어기업으로서 사회적 책임을 다하기 위해 초희귀질환 영역의 글로벌 신약개발에 임하기로 결정했다”고 밝혔다.