미국 뉴저지주 사우스플레인필드(SOUTH PLAINFIELD) 소재 PTC테라퓨틱스(PTC Therapeutics, 나스닥 PTCT)가 파이프라인 확장을 위해 거대 사모펀드인 블랙스톤(Blackstone)으로부터 10억달러 투자를 유치했다고 27일(현지시각) 발표했다. 

블랙스톤은 초기 투자금으로 3억5000만달러를 배정했으며, 추가 예비금으로 6억5000만달러를 남겨뒀다.

PTC의 CEO인 스튜어트 펠츠(Stuart W. Peltz) 박사는 “이번 자금 조달은 안정적인 재정 상태에서 충분한 파이프라인을 구축하고 전 세계적으로 환자에게 혁신적인 의약품을 제공하는 사명을 이루기 위한 것”이라고 말했다. PTC는 자체 개발뿐 아니라 잠재적인 외부 제휴를 병행해 파이프라인을 구축할 계획이다.

그는 “블랙스톤의 투자로 기 보유 파이프라인의 적응증 추가와 후기 임상단계 중 상용화가 가능한 자산을 리뷰하게 될 것”이라며 “단기 상업화에 대한 투자와 후기 단계 파이프라인을 추가할 기회를 갖게 됐다”고 설명했다.

할 것이라고 말했습니다.

PTC 경영진은 확장된 파이프라인에 대한 세부 정보를 제공하지 않았지만 이미 적응증을 추가할 자산을 탐색해 선별한 상황이다. 3억5000만달러가 이에 투입될 예정이다.

이번 자금 조달은 PTC가 미국 식품의약국(FDA)의 추가 임상 데이터 요청에 따라 2상 헌팅턴병 임상시험의 미국 부분을 지난 18일 일시적으로 중단한 지 10여일 만에 발표됐다. FDA가 요청한 데이터는 12개월 연구에서 도출된 용량 및 효과 유지기간 관련 자료다.

이 PIVOT-HD 임상시험은 헌팅틴병 유발 mRNA와 단백질을 선택적으로 낮추도록 설계된 PTC의 신약후보물질인 PTC518을 평가한다. 현재 임상이 진행 중이며 여러 유럽 국가와 호주에서 피험자를 등록받고 있다. 시험의 12주차 데이터는 2023년 상반기에 나올 것으로 예상된다.

펠츠는 이밖에 PTC가 앞으로 9개월 동안 세 가지 중요한 데이터를 내놓을 것으로 목표로 삼고 있다고 소개했다.

우선 올 4분기 페닐케톤뇨증에서 세피압테린(sepiapterin, 개발코드명 PTC923을 평가한 3상 APHENITY 결과가 나올 예정이다. 내년 1분기에 미토콘드리아 질환 관련 발작(mitochondrial disease-associated seizure)에 대한 바티퀴논(vatiquinone)을 평가하는 MIT-E 2/3상 임상 결과가 나올 것으로 예상된다. 내년 2분기에는 프리드리히운동실조증(Friedreich’s ataxia)에서 바티퀴논을 평가한 MOVE-FA 3상 연구의 데이터가 도출될 것으로 예상된다.

펠츠는 PTC가 뒤센근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 치료제인 ‘트랜스라나’(Translarna 성분명 아타루렌 ataluren)에 대한 잠재적인 승인을 얻기 위해 탐색을 계속하고 있다고 말했다. 이 약은 유럽에서 승인되었지만 미국에서 여러 번 거부되었습니다.

Study 041 프로그램의 트랜스라나의 톱라인 데이터는 DMD 환자의 10~15%에 영향을 미치는 넌센스 돌연변이 하위그룹에서 긍정적인 이점을 보여줘 PTC는 승인을 얻기 위해 다시 도전하고 있다. 그러나 갈 길은 여전히 험난한 실정이다.

트랜스라나는 과거 임상시험에서 여러 임상 평가지표에 걸쳐 일관된 치료 효과를 보였다. PTC에 따르면 3건의 위약 대조 시험에서 통합 분석을 통해 상당한 치료 이점이 확인됐다. 하지만 FDA는 “Study 041 데이터가 유효성을 입증할 실질적인 증거를 제공하지 않는다”는 초기 피드백을 보였다.

펠츠는 다른 연구의 확증적 증거와 함께 Study 041 임상에서 치료의향집단( intent-to-treat, ITT)의 입증자료가 승인을 뒷받침할 수 있는지 여부를 알아보기 위해 FDA와 논의할 것이라고 말했습니다.

펠츠는 “최근 아밀릭스(Amylyx)와 리에타(Reata)의 희귀 신경질환에 대해 보았듯이 NDA 제출을 뒷받침하는 확증적 증거와 함께 시험 결과를 새롭게 분석해 활용하는 접근 방식이 성공한 분명한 사례가 있다”고 말했다.

이는 아미릭스파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals, 나스닥 AMLX)가 개발한 근위축성측삭경화증(ALS) 치료제 ‘렐리브리오’(Relyvrio 성분명: 페닐부티르산 나트륨+타우루소디올, sodium phenylbutyrate + taurursodiol, 개발코드명 AMX0035)가 지난 9월 29일 FDA 시판 승인을 얻은 것과 리아타파마슈티컬스(Reata Pharmaceuticals)가 개발 중인 프리드리히운동실조증(Friedreich’s ataxia, FA) 신약후보물질인 오마벨록솔론(omaveloxolone, RTA480)이 승인을 위한 FDA 자문위를 열지 않기로 지난 10월 14일 결정한 것을 가리킨다. 즉 임상 데이터가 완벽하지 않더라도 FDA를 설득하면 얼마든지 잠재적 승인을 얻어낼 수 있다는 펠츠의 견해다.